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Cátedra de Economía de la Salud

y Uso Racional del Medicamento

Regulación y Evaluación de la innovación farmacológica

luces y sombras

Antonio J García Ruiz



Regulación y Evaluación

• ¿dos tareas o una sola?

• Es posible adoptar una única definición (y cuantificación) de

innovación farmacológica?

• ¿Cuántos sets de evidencia hay que generar con un

medicamento?

• Los ensayos clínicos son y seguirán siendo el gold-standard

vs. No, los ensayos clínicos dejaran de ser el gold-standard y

lo será la RWE vs. ni lo uno, ni lo otro

• Adaptive pathways, ¿realidad o ficción?

• Propongamos algunas soluciones (o caminos a seguir)



Latemotiv

Medir lo que es medible y tratar de hacer medible lo que todavía no lo es

(1564-1642)



Selección de medicamentosSelección de medicamentos



Gasto sanitario público consolidado. España, 2013-2017

2013 2014 2015 2016 2017

Millones de € 61.702 61.943 65.735 66.679 68.483

% sobre PIB 6,0% 6,0% 6,1% 6,0% 5,9%

€/hab 1.320 1.332 1.415 1.436 1.472

Fuente: Estadística Gasto Publico Sanitario, MSCBS



Gasto sanitario público consolidado. España, 2013-2017 (millones de €)

2013 2014 2015 2016 2017

Hospitales y especializada

37.401 38.010 41.093 41.571 42.533

APS 9.124 9.033 9.343 9.528 9.742

Salud pública 667 657 674 753 763

Servicios colectivos 1.993 1.744 1.890 1.808 1.853

Farmacia 10.456 10.389 10.483 10.849 11.223

Traslados, prótesis y aptos

1.138 1.238 1.216 1.221 1.243

Gasto de capital 923 872 1.036 948 1.126

TOTAL 61.702 61.943 65.735 66.679 68.483Fuente: Estadística Gasto Publico Sanitario, MSCBS



Gasto sanitario público consolidado. España, 2017: 68.483 millones €

Hospital y especializada

62,1%APS14,2%

Salud publica1,1%

Serv colectivos2,7%

Farmacia16,4%

Traslados, protesis

1,8%

Gastos capital1,6%



‐5,5

8,8

‐0,6

‐12,5

‐1,6

‐1,0

1,6

18,8

‐1,8

0,9

8,3

2,6

3,4

8,1

‐8,5

0,4

3,5

‐4,3

11,8

2,0

1,2

18,8

1,7

3,4

2,5

1,3

2,2

2,3

‐15 ‐10 ‐5 0 5 10 15 20 25

Gasto de capital

Traslado, prótesis y aparatos terapéuticos

Farmacia

Servicios colectivos

Servicios de salud pública

Servicios primarios

Servicios hospitalarios y especializados2017/2016

2016/2015

2015/2014

2014/2013

Gasto sanitario público consolidado. Tasa de variación interanual (en porcentaje)



19,0

16,316,8

13,3

17,617,0 17,5

18,7

14,4

19,2 19,2 18,9

15,516,6

13,5 13,8

16,4

0

5

10

15

20

25

Gasto sanitario público en farmacia según comunidad autónoma. Porcentaje sobre el total de gasto consolidado. 2017



Healthiest Count ries in the World

Lowest Highest No data

91.4Iceland

89.1Norway

90.2Sweden

90.9Switzerland

91.4

Japan

92.8Spain73

U.S. 89.3Singapore91.6

Italy88.2Israel

89.8

Australia



Grado de satisfacción del ciudadano con el funcionamiento del sistema sanitario público (2017)

5,0

5,5

6,0

6,5

7,0

7,5

8,0



Determinantes de la salud

Porcentaje de contribución a los

resultados en saludFactores

Comportamientos saludables

tabaco, ejercicio físico, dieta, alcohol, drogas de abuso, actividad sexual

Asistencia sanitaria

acceso y calidad

Factores económicos y sociales

educación, empleo, sueldo, soporte familiar y social, seguridad

Entorno físicocalidad del agua y del aire, vivienda, lugar de trabajo

Remington et al. (2015). The county health rankings: rational and methods. Population Health Metrics; 13:11. DOI 10.1186/s12963-015-0044-2

30%

20%

40%

10%

Determinantes de la Salud



¿Qué sabemos de¿Qué sabemos de

• No toda innovación es un adelanto,

• Ni toda innovación mejora la salud,

• Ni toda innovación que puede

mejorar la salud es coste-efectiva.

nuevas tecnologías/medicamentos



• Gestión de recursos: Se trata de realizar una gestión de los recursos (técnicos, económicos y humanos) de la demanda mediante el uso de algoritmos y guías clínicas que eviten variabilidad en la práctica clínica y una gestión de la calidad.

• Pero hay que tener en cuenta: la constante presión para la moderación de los costes, la creciente demanda asistencial y, la exigencia de calidad en las instituciones sanitarias.

Justificación de las evaluaciones (tb económicas)Justificación de las evaluaciones (tb económicas)

Fuente: opinión y/o conocimiento del ponente



– Gestión: sanitaria y clínica

– Recursos (herramientas): fármacos, tecnologías, procesos,...

Justificación de las evaluaciones (tb económicas)Justificación de las evaluaciones (tb económicas)


Demostrar el valor del dinero (value for money) y su

aportación a la mejora del proceso del paciente.



nuevas tecnologías/medicamentos y EV al nacer

Colectivamente, las nuevas terapias son los mayores contribuyentes al aumento de la esperanza de vida. Según la National Bureau of Economic Research (NBER), entre 1960 y 1997, las nuevas terapias

representaron el 45% del aumento de la esperanza de vida en 30 países en desarrollo y de ingresos altos. Entre 2000 y 2009, las nuevas terapias representaron el 73% del aumento de la esperanza de vida en

estos países (Lichtenberg 2014).

Dife

renc

ia e

n la

esp

eran

za d

e vi

da a

l nac

er (2

000-

2009

)

Coef. Correlación Pearson= 0,785; p= 0,001

R2= 0,616; p= 0,001

Diferencia en el uso de fármacos post-1990 (2000-2009)

CANADÁ

SUIZA

EEUU

POLONIA

ALEMANIAFRANCIA

BÉLGICA

PAÍSES BAJOS

ESPAÑA

ITALIA

PORTUGAL

GRECIA

FINLANDIA

REINO UNIDO

AUSTRIA

3

2,75

2,5

2,25

2

1,75

1,5

1,25

2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12



Nuevos medicamentosNuevos medicamentos


La innovación farmacológica nos ha traído para determinados problemas de saludun incremento notable de la complejidad terapéutica, lo cual ha sido en términosgenerales ha podido ser positivo en procesos como la diabetes mellitus, puestoque nos permite individualizar mucho más que antes el tratamiento según lascircunstancias de cada paciente, objetivos terapéuticos y perfil farmacológico.



Nuevos medicamentosNuevos medicamentos


El incremento en el arsenal terapéutico de la mano de la innovación en otros procesos, como el EPOC-Asma, no ha sido tan favorable. No solo las novedades terapéuticas no han supuesto un avance notable en términos de salud, sino que ha ido parejo a una proliferación desmesurada en unos sistemas o dispositivos de inhalación y de cámaras espaciadoras que resultan incompatibles entre sí, lo cual ha provocado un incremento del gasto y una mayor confusión y sobrecarga a pacientes.



Nuevos medicamentos ¿para qué, por qué?Nuevos medicamentos ¿para qué, por qué?


• Tanta presión innovadora nos hace que estemos más pendientes de conocer y aprender a usar los nuevos fármacos que de intentar fomentar el desarrollo de estrategias no farmacológicas, tanto a nivel individual como colectivo, nos distrae de desarrollar iniciativas para reducir las inequidades en salud.

• Muchas de las innovaciones farmacológicas de los últimos años no han aportado relevantes mejoras y solo buscan seguir explotando mercados de potenciales consumidores (fármacos me too).

• El afán innovador se podría emplear también por innovar en mejorar el empleo práctico de los medicamentos como forma de reducir la carga asociada a la toma de medicación y la adherencia terapéutica.



Importancia de la Efectividad en la EficienciaImportancia de la Efectividad en la Eficiencia

Un nuevo fármaco ha demostrado en los ECAs una eficacia del 76%, A su consulta acude el 70% de la población adulta que padece la patología para el cual está indicado el nuevo tratamiento. La precisión diagnóstica para esta patología se cifra en el 95%. Y según sus registros el 70% de los tratados son buenos cumplidores.

¿cuál sería la efectividad del nuevo tratamiento en su consulta?

0,76 x 0,70 x 0,95 x 0,70 = 0,3538 eficacia efectividad

Supongamos que el coste del tratamiento es de 7.554 € / pac / año¿cuál es la eficiencia del nuevo tratamiento?

�� ⁄ � 7.554 0,3538 � 21.351€⁄

�� ⁄ � 7.554 0,6516 � 11.593€⁄

0,76 x 0,95 x 0,95 x 0,95 = 0,6516

un CLÍNICO tiene que SER EFECTIVO (y no tener en cuenta tanto el coste)



Long term cost-minimization analysis of robot-assisted hysterectomy versus conventionallaparoscopic hysterectomy (in press).

To demonstrate the equivalence of the two procedures, this study analyzed the health outcomes in terms of survival and major complications that required surgical intervention in the five years following the original procedure.



CLH (n=101) RAH (n=68)

Healthcarecost

6,593 ± 2,766(5,575; 5,451 – 6,321)

7,762 ± 2,378(6,948.67; 6,705 – 7,972)

Indirect cost 1,422 ± 1,195(877; 617 – 2,201)

1,220 ± 728(1,308; 627 – 1,331)

Total cost 8,015 ± 3,513(6,834; 6,172 – 8,292)

8,982 ± 2,612(8,247; 7,821 – 9,377)

Healthcare cost included: Hospital admissions; A&E Department; Specialized care; Hospital re-

admissions; Material; Equipment

Indirect cost included: Productivity loss; Trips to the hospital

Indirect and total healthcare cost (€). Data presented as Mean ± standard deviation; (Median; Q1 – Q3)



ROBOT-ASSISTED HYSTERECTOMY VERSUS CONVENTIONAL LAPAROSCOPIC HYSTERECTOMY

• El uso de la robótica tiene un impacto positivo tanto en el

sistema de salud pública (reduce la duración de los

procedimientos quirúrgicos y las estancias hospitalarias) como

en la sociedad (menor pérdida de productividad).

• Las generaciones subsiguientes de robots pueden representar

muy bien el futuro, pero en la actualidad es difícil justificar,

desde un punto de vista económico, la exuberante aceptación

de la cirugía robótica para las histerectomías de rutina.

• Creemos que el menor costo de adquisición y mantenimiento

del equipo debe considerarse como la opción principal para

convertir esto en un procedimiento eficiente, ya que el impacto

de otras medidas ha demostrado ser insuficiente.



Gestión farmacéuticaGestión farmacéutica


• Otra asignatura pendiente de la innovación es que no se ha encargado de los problemas de isoapariencia

• medicamentos iguales tengan una apariencia física (caja, píldora, blisters) similar o igual, y medicamentos diferentes tengan una apariencia diferente.

• Al contrario, tanta presión innovadora ha contribuido a empeorar el panorama de los problemas que ocasiona la falta de isoapariencia.



Gestión clínica y resultadosGestión clínica y resultados

el objetivo de este estudio fue analizar el impacto de la intervención, así como evaluar la adecuación y la reducción de peticiones de MT.

Porcentaje anual de peticiones totales calificadas como «procede»

Número de peticiones totales y porcentajes de variación interanual y global

Una de las preocupaciones al abordar este proyecto era el seguimiento de los pacientes cuyas peticiones eran rechazadas, de ahí ́la revisión anatomopatológica, comprobándose que en ningún paciente a los que se les hizo biopsia el resultado fue positivo. Así,́ cabe reseñar que el número de tumores inscritos en el registro de tumores del hospital no sufrió ́variaciones.



Gestión clínica y resultadosGestión clínica y resultadosUna de las preocupaciones al abordar este proyecto era el seguimiento de los pacientes cuyas peticiones eran rechazadas, de ahí́ la revisión anatomopatológica, comprobándose que en ningún paciente a los que se les hizo biopsia el resultado fue positivo. Así́, cabe reseñar que el número de tumores inscritos en el registro de tumores del hospital no sufrió́ variaciones.

Año Número de peticiones%

adecuacióncoste total

RCE

2010 1.667 115.023

2011 1.210 31,03 83.490 222,37

2012 718 50,74 49.542 135,99

2013 774 77,74 53.406 88,76

2014 820 77,91 56.580 88,56

Eficiencia (2011-2014) = 2,51



ECA y gestión de resultadosECA y gestión de resultados



CountryPrevalence adjusted by

population (rate x 105)

type of diseases (%, n)mild moderate severe

Belgium 86 46% (39.6) 33% (28.4) 20% (17.2)Italy 55 31% (17.1) 47% (25.9) 20% (11.0)UK 126 21% (26.5) 60% (75.6) 19% (23.9)Spain 39 36% (14.0) 45% (17.6) 18% (7.0)

The results of the re-analysis were overall relative risks of progression in disease, by the end of the study, was 0.71.

NNT = 1 / (RRR x CER)

NNTs BELGIUM ITALY UK SPAIN

mild 9 21 13 25

moderate 13 14 5 20

severe 20 32 15 49

de la Eficacia a la Efectividad



Significación: Estadística vs Clínica

• Problemas con ”p <“

– Una diferencia estadísticamente significativa no es necesariamente una diferencia grande y tampoco es necesariamente una diferencia importante (relevante).

– Un valor estadísticamente significativo de una prueba (t, Chi2, anova,…) nos permite afirmar que la diferencia entre las medias de las poblaciones representadas por esas dos muestras no es cero (con más propiedad, que es muy improbable que sea cero) pero no hay relación entre el valor de la prueba y la magnitud de la diferencia.



Significación: Estadística vs Clínica

el valor de la prueba no depende solamente

de la diferencia entre las dos medias, sino de

las varianzas de las muestras y sobre todo

del tamaño de las muestras.

d de Cohen



Innovaciones y Sistemas de Salud

• ¿Quién marca las prioridades en salud y dónde hay un nicho de innovación (o de mercado) a cubrir? ¿Van parejas ambas cosas?

• ¿Debemos hacer caso únicamente a la carga de morbilidad‐mortalidad, atendiendo prioritariamente a aquellos factores que pueden modificarlo, o debemos ponderar también otras variables como los QALY‐DALY (en situaciones como el dolor crónico)?



Sistemas de Salud




• ¿Acaso se ha desarrollado la innovación farmacológica en determinadas enfermedades por el hecho de que hay mayor posibilidad de encontrar dianas terapéuticas sencillas y fabricar en base a ellos fármacos eficientes -colesterol-, y se ha desarrollado menos en otros campos donde los medicamentos son menos útiles?

• ¿Estamos realmente tan abducidos como para, considerar que solo es "real" el problema que podemos tratar de manera eficiente con fármacos?



Sistemas de Salud basados en el valor

• Centrarse en los resultados (atención médica basada en el valor - Value-Based HealthCare -VBHC) puede ayudar a los proveedores de atención médica a mejorar los costes, brindar una mejor atención sanitaria y por tanto, aumentar la eficiencia.

• todo con recursos limitados.



0

10

20

30

40

50

60

70

80

90

100

ALIGNMENT WITH VALUE-BASEDHEALTHCARE

1) ENABLING CONTEXT, POLICYAND INSTITUTIONS FOR VALUE IN

HEALTHCARE

2) MEASURING OUTCOMES ANDCOSTS

3) INTEGRATED AND PATIENT-FOCUSED CARE

4) OUTCOME-BASED PAYMENTAPPROACH

Spain Sweden United Kingdom Netherlands France Germany

http://vbhcglobalassessment.eiu.com/

Value-Based

HealthCare



Mis

pensa

mientos

en

voz

alta

Un Gobierno está

obligado a buscar

eficiencia social, no

solo económica.

Las reformas deberán

realizarse en un marco

consensuado y estable de

criterios claros y objetivos,

con transparencia en los

procesos y rendición de

cuentas a la ciudadanía.



Mis

pensa

mientos

en

voz

alta

El fármaco no es el principio ni el

final del discurso en materia de

tratamientos, el fármaco es un

elemento de referencia fundamental,

pero no empieza y termina, empieza

con la capacidad de valoración de

juicio clínico.

La evaluación y financiación

basadas en el valor, también

de los medicamentos,

constituyen las herramientas

fundamentales

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