indicadores hemofilia 13 ene.indd
TRANSCRIPT
Hemo� liaConsenso basado en evidencia:
Indicadores necesarios para evaluar los resultados en gestión del riesgo
en pacientes con diagnóstico de hemo� lia A o B para aseguradores y
prestadores en Colombia
REPÚBLICA DE COLOMBIAMinisterio de Salud y Protección Social
Ministerio de Hacienda y Crédito Público
Bogotá, Colombia
Junio – Octubre de 2015
Consenso basado en evidencia:
Indicadores necesarios para evaluar los resultados de gestión
del riesgo en pacientes con diagnóstico de hemofilia A o B
para aseguradores y prestadores en Colombia
© Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo (Cuenta de Alto Costo,CAC), 2015
Este documento también puede descargarse directamente desde la página Web de la entidad:
www.cuentadealtocosto.org.
ISBN: 978-958-57553-5-2
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
3Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
Comité Organizador
Lizbeth Acuña Merchán,Directora Ejecutiva, Cuenta de Alto Costo
Patricia Sánchez Quintero,Coordinador de Gestión del Conocimiento, Cuenta de Alto Costo
Luis Alberto Soler Vanoy,Coordinador de Gestión del Riesgo, Cuenta de Alto Costo
Expertos revisores
Dra. Adriana Linares. Hemato-oncóloga PediatraEn representación de la Asociación Colombiana de Hemato Oncología Pediátrica
Dra. Maria Helena Solano. Internista HematólogaEn representación de la Asociación Colombiana de Hemato Oncología
Dr. Miguel Escobar. Internista HematólogoDirector Medico Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center - University of Texas.
Miembros de la Reunión de Apertura
Nancy Bibiana Camelo (Aliansalud)Amparo Morelo Negrete (Comfamiliar Cordoba)
Jhon Rojas Sanabria (Cafam)Gloria Burbano (Comfamiliar Nariño)Ingrid Carreño (Comfamiliar Oriente)
Rosa Rosado (Cajacopi)Sandra Corzo (Colsubsidio)
Johana Banguero Palacios (Comfamiliar Choco)Natalia Guarín (Salud Total)Danny Samudio (Cafésalud)
Rubén Vanegas (Sanitas)Lizbeth López (Compensar)
John Cruz (Compensar)Maria Mercedes Yepes (Sura)
Nohora Barrios (Comfenalco Valle)Maritza Ruiz (Saludcoop)
Mauricio Barreto (Servicio Occidental de Salud)Juan Pablo Terreros (Caprecom)
Carlos Fernando Wilches (Convida)Maritza Ruiz (Cruz Blanca)Layla Tamer (Nueva EPS)
Adriana Zambrano (Capital Salud)
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
4Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
Ricardo Najera (Manexka)Rafael Arredondo (Anas Wayu)Laura Hernández (Pijaos Salud)
Liliana Rendón (Savia Salud)Daniel Molano (Asmet Salud)
Andrés Yepes (Emssanar)Maria Helena Solano (Fundación Universitaria de Ciencias de la Salud)
Sergio Robledo (Liga Colombiana de Hemofílicos)Martha Mesa (Ministerio de Salud)
Ema Constanza Sastoque (Superintendecia Nacional de Salud)Diana Toscano (Caprecom)
Joas Benites (Coomeva)Carolina Montoya (Cuenta de Alto Costo)
Luisa Alvis (Cuenta de Alto Costo)Alex Giovanny Muñoz (Coomeva)
Miembros del Comité de Revisión
Nancy Bibiana Camelo (Aliansalud)Jhon Rojas Sanabria (Cafam)
Rosa Rosado (Cajacopi)Sandra Corzo (Colsubsidio)
Johana Banguero Palacios (Comfamiliar Choco)Natalia Guarín (Salud Total)Danny Samudio (Cafésalud)
Rubén Vanegas (Sanitas)Lizbeth López (Compensar)
John Cruz (Compensar)Maria Mercedes Yepes (Sura)
Maritza Ruiz (Saludcoop)Juan Pablo Terreros (Caprecom)
Layla Tamer (Nueva EPS)Adriana Zambrano (Capital Salud)
Ricardo Najera (Manexka)Rafael Arredondo (Anas Wayu)
Liliana Rendón (Savia Salud)Daniel Molano (Asmet Salud)
Maria Helena Solano (Asociación Colombiana de Hemato-Oncología)Adriana Linares (Asociación Colombiana de Hemato-Oncología Pediátrica)
Sergio Robledo (Liga Colombiana de Hemofílicos)Martha Mesa (Ministerio de Salud)
Ema Constanza Sastoque (Superintendecia Nacional de Salud)Diana Toscano (Caprecom)
Joas Benites (Coomeva)Alex Giovanny Muñoz (Coomeva)
Carolina Montoya (Cuenta de Alto Costo)Luisa Alvis (Cuenta de Alto Costo)
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
5Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
Miembros de la Reunión de Cierre
Laura Beltrán (Aliansalud)Catalina Araque (Aliansalud)
Elisa Monsalve (Ambuq)Danny Elver Samudio (Cafesalud)Adriana Paredes (Capital Salud)Juan Pablo Terreros (Caprecom)
Diana Marcela Toscano (Caprecom)Vanessa Coedoba Tamayo (Comfachoco)
Karen Viviana Villamil (Camfahuila)Ingrid Yurley Carreño (Comfaoriente)
Nohora Constanza Barrios (Comfenalco Valle)Maria Isabel Daza (Comparta)
Lizbeth López (Compensar)John Edward Cruz (Compensar)
Carlos Fernando Wilches (Convida)Alex Giovanni Muñoz (Coomeva)
Hector Fernando Vanegas (Cruz Blanca)Rosa Tatiana Casillo (Ecoopsos)Mileth Paola Vernett (Emdisalud)
Norman Mauricio Córdoba (Famisanar)Ricardo Nájera (Manexka)
Rubis Maria Ricardo (Mutual Ser)Laura Hernández (Piajos)
Natalia Elizabeth Guarín (Salud Total)Maritza Ruiz Zapata (Saludcoop)
Elkin Niño - Hematólogo (Saludcoop)Luz Yadira Nieto (Saludvida)
Angélica Aleida Mesa (Saludvida)Liliana Patricia Blanco (Sanitas)
Mauricio Barreto (Servicio Occidental de Salud)Lucy Patricia Ovalle (Sura)
Adriana Linares (Asociación Colombiana de Hemato-Oncología Pediátrica)
Sergio Robledo (Liga Colombiana de Hemofílicos)Emma Constanza Sastoque (Superintendencia Nacional de Salud)
Martha Lucia Mesa (Ministerio de Salud y Protección Social)Carlos Ramirez – Hematólogo (Sanitas)
Lucero Cárdenas (Coomeva)Maria Clemencia Pinzón (Nueva EPS)
Santiago Murillo (Comfachoco)Claudia Guzmán (Superintendencia Nacional de Salud)
Liliana Rendón (Saviasalud)Helbert Arevalo(Salud Total)
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
6Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
LISTADO DE ABREVIATURAS
CAC: Cuenta de Alto Costo
EPS: Entidad Promotora de Salud
IPS: Institución Prestadora de Servicios de Salud
FVIII: Factor VIII
FIX: Factor IX
SGSSS: Sistema General de Seguridad Social en Salud
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
7Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
1. Introducción
2. Preguntas de consenso
3. Objetivos del consenso
3.1. Objetivo general
3.2. Objetivos específicos
4. Alcance
5. Metodología
6. Resultados de búsqueda de evidencia
7. Indicadores mínimos a tener en cuenta
8. Revisión de indicadores
9. Referencias bibliográficas
ÍNDICE
11
12
12
12
12
13
13
23
32
47
48
8
NO
MBR
E D
EL IN
DIC
AD
OR
SUBD
IVIS
IÓN
D
ESC
RIPC
IÓN
1TA
SA D
E SA
NG
RAD
O
GEN
ERA
L EN
PA
CIE
NTE
S EN
PRO
FILA
XIS
Tasa
de
sa
ngra
do
ge
nera
l e
n p
ac
ient
es
hem
ofíl
ico
s c
on
inhi
bid
ore
s (a
lta re
spue
sta
) en
pro
fila
xis
dur
ant
e e
l pe
riod
o
Num
era
do
r#
tota
l de
ep
isod
ios
de
sa
ngra
do
en
pa
cie
nte
s he
mo
fílic
os
co
n in
hib
ido
res
(alta
re
spue
sta
) en
pro
fila
xis,
dur
ant
e e
l pe
riod
o
De
nom
ina
do
r#
tota
l de
pa
cie
nte
s c
on
dia
gnó
stic
o d
e h
em
ofil
ia c
on
inhi
bid
ore
s (a
lta re
spue
sta
) en
ma
nejo
co
n p
rofil
axi
s, d
ura
nte
el p
erio
do
Tasa
de
sa
ngra
do
ge
nera
l d
e ti
po
esp
ont
áne
o e
n p
ac
ient
es
hem
ofíl
ico
s c
on
inhi
bid
ore
s (a
lta re
spue
sta
) en
pro
fila
xis
dur
ant
e e
l pe
riod
o
Num
era
do
r#
tota
l de
ep
isod
ios
de
sa
ngra
do
de
tip
o e
spo
ntá
neo
en
pa
cie
nte
s he
mo
fílic
os
co
n in
hib
ido
res
(alta
resp
uest
a) e
n p
rofil
axi
s, d
ura
nte
el p
erio
do
De
nom
ina
do
r#
tota
l de
pa
cie
nte
s c
on
dia
gnó
stic
o d
e h
em
ofil
ia c
on
inhi
bid
ore
s (a
lta re
spue
sta
) en
ma
nejo
co
n p
rofil
axi
s, d
ura
nte
el p
erio
do
Tasa
de
sa
ngra
do
ge
nera
l e
n p
ac
ient
es
en
pro
fila
xis
sin
inhi
bid
ore
s
Num
era
do
r#
tota
l de
ep
isod
ios
de
sa
ngra
do
en
pa
cie
nte
s he
mo
fílic
os
sin in
hib
ido
res
en
pro
fila
xis,
d
ura
nte
el p
erio
do
.
De
nom
ina
do
r#
tota
l de
pa
cie
nte
s he
mo
fílic
os
sin in
hib
ido
res
en
pro
fila
xis,
dur
ant
e e
l pe
riod
o.
Tasa
de
sa
ngra
do
ge
nera
l d
e ti
po
esp
ont
áne
o e
n p
ac
ient
es
en
pro
fila
xis
sin
inhi
bid
ore
s
Num
era
do
r#
tota
l de
ep
isod
ios
de
sa
ngra
do
de
tip
o e
spo
ntá
neo
en
pa
cie
nte
s he
mo
fílic
os
sin
inhi
bid
ore
s e
n p
rofil
axi
s, d
ura
nte
el p
erio
do
.
De
nom
ina
do
r#
tota
l de
pa
cie
nte
s he
mo
fílic
os
sin in
hib
ido
res
en
pro
fila
xis,
dur
ant
e e
l pe
riod
o.
2TA
SA D
E SA
NG
RAD
O
ART
ICU
LAR
EN P
AC
IEN
TES
EN P
ROFI
LAXI
S
Tasa
de
sa
ngra
do
arti
cul
ar
en
pa
cie
nte
s he
mo
fílic
os
co
n in
hib
ido
res
(alta
resp
uest
a) e
n p
rofil
axi
s.
Num
era
do
r#
tota
l de
ep
isod
ios
de
sa
ngra
do
arti
cul
ar e
n p
ac
ient
es
hem
ofíl
ico
s c
on
inhi
bid
ore
s (a
lta
resp
uest
a) e
n p
rofil
axi
s, d
ura
nte
el p
erio
do
De
nom
ina
do
r#
tota
l de
pa
cie
nte
s he
mo
fílic
os
co
n in
hib
ido
res
(alta
resp
uest
a) e
n p
rofil
axi
s.Ta
sa d
e s
ang
rad
o a
rtic
ula
r d
e ti
po
esp
ont
áne
o e
n p
ac
ient
es
hem
ofíl
ico
s c
on
inhi
bid
ore
s (a
lta re
spue
sta
) en
pro
fila
xis
Num
era
do
r#
tota
l de
ep
isod
ios
de
sa
ngra
do
arti
cul
ar d
e ti
po
esp
ont
áne
o e
n p
ac
ient
es
hem
ofíl
ico
s c
on
inhi
bid
ore
s (a
lta re
spue
sta
) en
pro
fila
xis,
dur
ant
e e
l pe
riod
o
De
nom
ina
do
r#
tota
l de
pa
cie
nte
s he
mo
fílic
os
co
n in
hib
ido
res
(alta
resp
uest
a) e
n p
rofil
axi
s.
Tasa
de
sa
ngra
do
arti
cul
ar e
n p
ac
ient
es
sin in
hib
ido
res
en
pro
fila
xis
Num
era
do
r#
tota
l de
ep
isod
ios
de
sa
ngra
do
arti
cul
ar e
n p
ac
ient
es
hem
ofíl
ico
s sin
inhi
bid
ore
s e
n p
rofil
axi
s, d
ura
nte
el p
erio
do
De
nom
ina
do
r#
tota
l de
pa
cie
nte
s he
mo
fílic
os
sin in
hib
ido
res
en
pro
fila
xis
Tasa
de
sa
ngra
do
arti
cul
ar
de
tip
o e
spo
ntá
neo
en
pa
cie
nte
s sin
inhi
bid
ore
s e
n p
rofil
axi
s
Num
era
do
r#
tota
l de
ep
isod
ios
de
sa
ngra
do
arti
cul
ar
de
tip
o e
spo
ntá
neo
en
pa
cie
nte
s he
mo
fílic
os
sin in
hib
ido
res
en
pro
fila
xis,
dur
ant
e e
l pe
riod
o
De
nom
ina
do
r#
tota
l de
pa
cie
nte
s he
mo
fílic
os
sin in
hib
ido
res
en
pro
fila
xis
3PR
OPO
RCIÓ
N D
E PA
CIE
NTE
S H
EMO
FÍLI
CO
S EN
PRO
FILA
XIS
CO
N A
RTRO
PATÍA
H
EMO
FILI
CA
CRÓ
NIC
A
Pro
po
rció
n d
e p
ac
ient
es
e
n p
rofil
axi
s c
on
artr
op
atía
he
mo
fílic
a c
róni
ca
Num
era
do
rN
úme
ro d
e p
ac
ient
es
hem
ofíl
ico
s e
n p
rofil
axi
s c
on
artr
op
atía
he
mo
fílic
a
De
nom
ina
do
rto
tal d
e p
ac
ient
es
hem
ofíl
ico
s e
n p
rofil
axi
s.
9
NO
MBR
E D
EL IN
DIC
AD
OR
SUBD
IVIS
IÓN
D
ESC
RIPC
IÓN
4
PRO
PORC
IÓN
DE
PAC
IEN
TES
CO
N
HEM
OFI
LIA
SEV
ERA
SIN
IN
HIB
IDO
RES
EN M
AN
EJO
C
ON
PRO
FILA
XIS
Pro
po
rció
n d
e p
ac
ient
es
co
n he
mo
filia
se
vera
sin
in
hib
ido
res
en
ma
nejo
co
n
pro
fila
xis
Num
era
do
rN
úme
ro d
e p
ac
ient
es
co
n he
mo
filia
se
vera
sin
inhi
bid
ore
s e
n p
rofil
axi
s.
De
nom
ina
do
rTo
tal d
e p
ac
ient
es
co
n he
mo
filia
se
vera
sin
inhi
bid
ore
s
5PR
OPO
RCIÓ
N D
E PA
CIE
NTE
S EV
ALU
AD
OS
POR
EQU
IPO
IN
TERD
ISC
IPLI
NA
RIO
EN
EL
PERÍ
OD
O
Pro
po
rció
n d
e p
ac
ient
es
eva
lua
do
s p
or e
qui
po
in
terd
iscip
lina
rio e
n e
l pe
riod
o
Num
era
do
rN
úmer
o d
e p
aci
ente
s con
hem
ofilia
eva
lua
dos
por
un
equi
po
inte
rdisc
iplin
ario
en
el p
erio
do
De
nom
ina
do
rTo
tal d
e p
ac
ient
es
co
n he
mo
filia
6A
TEN
CIO
NES
PO
R H
EMA
TOLO
GÍA
EN
EL
PERI
OD
O
Pro
me
dio
de
ate
ncio
nes
po
r he
ma
tolo
gía
en
pa
cie
nte
s c
on
hem
ofil
ia le
ve
-mo
de
rad
a
Num
era
do
rSu
ma
toria
de
l núm
ero
de
ate
ncio
nes
po
r he
ma
tolo
gía
en
los
pa
cie
nte
s c
on
hem
ofil
ia
leve
- m
od
era
da
en
el p
erio
do
De
nom
ina
do
rTo
tal d
e p
ac
ient
es
co
n he
mo
filia
leve
- m
od
era
da
Pro
me
dio
de
ate
ncio
nes
po
r he
ma
tolo
gía
en
pa
cie
nte
s c
on
hem
ofil
ia s
eve
ra
Num
era
do
rSu
ma
toria
de
l núm
ero
de
ate
ncio
nes
po
r he
ma
tolo
gía
en
los
pa
cie
nte
s c
on
hem
ofil
ia
seve
ra e
n e
l pe
riod
o
De
nom
ina
do
rTo
tal d
e p
ac
ient
es
co
n he
mo
filia
se
vera
7A
TEN
CIO
NES
PO
R O
DO
NTO
LOG
ÍA E
N E
L PE
RIO
DO
Pro
me
dio
de
ate
ncio
nes
po
r od
ont
olo
gía
en
pa
cie
nte
s c
on
hem
ofil
ia le
ve
-mo
de
rad
a
Num
era
do
rSu
ma
toria
de
l núm
ero
de
ate
ncio
nes
po
r od
ont
olo
gía
en
los
pa
cie
nte
s c
on
hem
ofil
ia
leve
-mo
de
rad
a
De
nom
ina
do
rTo
tal d
e p
ers
ona
s c
on
hem
ofil
ia le
ve-m
od
era
da
Pro
me
dio
de
ate
ncio
nes
po
r o
do
nto
log
ía e
n p
ac
ient
es
co
n he
mo
filia
se
vera
Num
era
do
rSu
ma
toria
del
núm
ero
de
ate
ncio
nes p
or o
don
tolo
gía
en
los p
aci
ente
s con
hem
ofilia
seve
ra
De
nom
ina
do
rTo
tal d
e p
ers
ona
s c
on
hem
ofil
ia s
eve
ra
8TA
SA D
E H
OSP
ITA
LIZA
CIO
N
POR
SAN
GRA
DO
EN
PA
CIE
NTE
S C
ON
HEM
OFI
LIA
Tasa
de
ho
spita
liza
ció
n p
or
sang
rad
o e
n p
ac
ient
es
co
n he
mo
filia
Num
era
do
rN
úme
ro d
e p
ac
ient
es
co
n he
mo
filia
que
fue
ron
hosp
italiz
ad
os
dur
ant
e e
l pe
riod
o
De
nom
ina
do
rTo
tal d
e p
ac
ient
es
co
n he
mo
filia
en
el p
erio
do
9IN
CID
ENC
IA D
E PA
CIE
NTE
S C
ON
DES
ARR
OLL
O D
E IN
HIB
IDO
RES
Inc
ide
ncia
de
l de
sarro
llo d
e
inhi
bid
ore
s e
n p
ac
ient
es
co
n H
em
ofil
ia A
Num
era
do
r#
de
pa
cie
nte
s c
on
He
mo
filia
A m
od
era
da
o s
eve
ra q
ue d
esa
rrolla
ron
inhi
bid
ore
s e
n e
l p
erio
do
(ca
sos
nue
vos)
De
nom
ina
do
r#
tota
l de
pa
cie
nte
s c
on
He
mo
filia
A m
od
era
da
o s
eve
ra re
po
rtad
os
en
el p
erio
do
Inc
ide
ncia
de
l de
sarro
llo d
e
inhi
bid
ore
s e
n p
ac
ient
es
co
n he
mo
filia
B
Num
era
do
r#
de
pa
cie
nte
s c
on
He
mo
filia
B m
od
era
da
o s
eve
ra q
ue d
esa
rrolla
ron
inhi
bid
ore
s e
n e
l p
erio
do
(ca
sos
nue
vos)
.
De
nom
ina
do
r#
tota
l de
pa
cie
nte
s c
on
He
mo
filia
B m
od
era
da
o s
eve
ra re
po
rtad
os
en
el p
erio
do
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
11Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
1. INTRODUCCIÓN
La Cuenta de Alto Costo dentro de su plan de trabajo ha participado y liderado el desarrollo de diferentes estrategias para promover la adecuada atención de pacientes con hemofilia y otras coagulopatías en el país con el fin de que los responsables de la atención de esta población puedan gestionar el riesgo adecuadamente a través de insumos como del registro de información, la implementación de programas, la constitución y organización de centros de referencia y la medición de dicha gestión a través de indicadores que son el propósito del presente trabajo.
La gestión del riesgo en los pacientes con diagnóstico de Hemofilia A o B, debe estar encaminada como en otras patologías a controlar las complicaciones derivadas de la misma, que pueden ser modificadas por diversas intervenciones en salud. A pesar del origen genético en esta patología, diversos estudios han demostrado la influencia que tiene el manejo integral en la disminución de los sangrados (músculos y las articulaciones), además del manejo del dolor, la inflamación, la rigidez y la restricción de la movilidad, evitando la afectación de la funcionalidad y la calidad de vida.
La literatura soporta que alrededor del mundo se han establecido indicadores para la medición de resultados de la atención de estos pacientes, aun así, también se soporta que aunque están establecidos dichos indicadores, son muy pocos los centros que miden continuamente su gestión y resultados. Por lo anterior la Cuenta de Alto Costo en cumplimento de su misión y consciente de la necesidad de medir resultados, plantea y establece en el presente documento la metodología llevada a cabo para la definición de indicadores y el resultado del consenso entre todos los actores del sistema para lograr medir los resultados de las intervenciones en esta población y establecer una línea de base país que permita conocer el estado actual de Colombia de acuerdo a las connotaciones y características propias de su sistema y de esta manera plantear a futuro comparadores internacionales con el fin de ajustar estrategias y promover acciones de mejora en pro de la calidad de la atención de los pacientes con estas patologías.
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
12Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
2. PREGUNTA DE CONSENSO
¿Cuáles son los indicadores necesarios para evaluar los resultados en gestión del riesgo en pacientes con diagnóstico de hemofilia A o B para aseguradores y prestadores en Colombia?
3. OBJETIVOS
3.1. General
Definir con los diferentes actores del SGSSS* los indicadores necesarios para la medición de resultados en gestión de riesgo en pacientes con diagnóstico de Hemofilia A y B para aseguradores y prestadores en Colombia (sin detrimento de la libertad de continuar usando otros indicadores).
*Participación presencial y activa: Ministerio de Salud y Protección Social, Superintendencia Nacional de Salud, Liga Colombiana de Hemofílicos, Asociaciones Científicas, Aseguradores, Expertos clínicos.
Otra participación: Industria farmacéutica participa con envío de bibliografía y los prestadores de servicios de salud en trabajo conjunto con aseguradores.
3.2. Específicos
• Verificar la factibilidad de medir los indicadores definidos en Colombia.
• Estandarizar la forma de medirlos.
• Establecer los puntos de corte.
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
13Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
4. ALCANCE
• Utilidad y aplicación en todo el territorio nacional.
• Utiliza la información disponible, medicina basada en evidencia y recomendaciones de expertos.
• Participación amplia y libre
• No limita a medir otros indicadores
• No incluye:
» Elección de tratamientos, ni insumos, ni medicamentos
» Contratación, ni tarifas
» Infraestructura, ni costos, ni pagos
» Ni la relación EPS-IPS, ni con los pacientes.
5. METODOLOGÍA
Se realizó una invitación a la reunión de apertura la cual fue enviada a todos los actores del SGSSS entre representantes de las aseguradoras en salud, Ministerio de Salud y Protección Social, Superintendencia Nacional de Salud, Defensoría del Pueblo, Asociación Colombiana de Hemato -Oncología de Adultos y Asociación Colombiana de Hemato – Oncología Pediátrica, Liga Colombiana de Hemofílicos y otros hematólogos expertos. La participación en el proceso también se hizo extensiva a otros expertos temáticos para trabajo virtual conjunto a los aseguradores y a la industria farmacéutica con aportes bibliográficos. De igual forma se puso en conocimiento de la Federación Mundial de la
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
14Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
Hemofilia sobre el trabajo en curso para sus aportes bibliográficos y sugerencias. Para la realización del consenso fueron necesarias las siguientes etapas:
a. Reunión inicial:
Se realizó la apertura con la presentación de la contextualización sobre la metodología adoptada para la realización del consenso. Posteriormente algunos de los invitados compartieron sus experiencias frente a la medición de indicadores en hemofilia al interior de sus entidades con el fin de dar a conocer a los asistentes el estado del arte de la aplicación de estas mediciones en el país. Luego se expuso el propósito y la metodología del consenso, además de presentar los avances alcanzados en la revisión teórica y la propuesta de objetivos generales y específicos, la pregunta y alcance los cuales fueron sometidos a lectura y discusión grupal en lo concerniente a redacción, claridad y pertinencia. Al final de la reunión se llegó a consenso absoluto en estos aspectos entre los asistentes.
Se estableció un grupo de revisión para la siguiente etapa. Los interesados en formar parte de estos grupos se inscribieron para participar en la revisión de literatura y aportar al presente documento.
b. Revisión de la literatura:
Se realizó una búsqueda juiciosa de la literatura en bases de datos medicas como Pubmed, Cochrane, Scielo, teniendo en cuenta los siguientes términos de búsqueda: Hemophilia, blood disorder, management program, indicators, care mangement, risk management, outcome indicators, functional scores, quality of life measurement, mortality, bleeding frequency in haemophilia A, haemophilia B, treatment outcome, economic data/cost and outcome: haemophilia A, haemophilia B, arthroplasty/replacement, analyses/costs.
En la mayor parte de las bases de datos se tuvo en cuenta los siguientes filtros: publicaciones de los 10 últimos años, búsqueda
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
15Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
en humanos, sin restricción de idiomas. Se obtuvieron en general alrededor 450 títulos con los cuales se siguió el siguiente proceso para la selección:
• Revisión de títulos: se revisaron los títulos de cada artículo identificado por la búsqueda de la literatura y se tomó la decisión de rechazar aquellos que: 1. Fueran una carta o editorial. 2. Claramente no incluyeran un grupo, condición o resultados de interés.
• Revisión de abstracts: se revisaron los abstracts de los títulos seleccionados y se excluyeron aquellos que: 1. Fueran una carta o editorial. 2. No se relacionaran con la pregunta de interés. 3. No incluyera un resultado de interés.
• Revisión de artículos: se revisó brevemente cada artículo para asignarlo a la respuesta de la pregunta. Se excluyeron aquellos en los cuales ni la metodología ni los resultados soportaban la respuesta a la pregunta.
Cada documento fue evaluado por su relevancia para dar respuesta a cada pregunta y su calidad metodológica. Se extrajo la información más representativa o aquella que diera respuesta a la pregunta planteada y se consolidó en una matriz de recomendaciones.
Posteriormente a través del instrumento GRADE se midió la calidad y la fuerza de las recomendaciones no solo frente al diseño del estudio sino a la aplicabilidad de dichas recomendaciones y sus resultados. A continuación, se presenta la herramienta de calificación con los documentos que resultaron mejor calificados y algunos de ellos que no cumplieron la calificación de calidad pero pueden tenerse en cuenta. No se incluyen aquí los documentos con mala calificación.
16
Nº
REFE
REN
CIA
BI
BLIO
GRÁ
FIC
ATÍ
TULO
TIPO
DE
DO
CU
MEN
TOO
BJET
IVO
DE
ESTU
DIO
POSI
BLES
VA
RIA
BLES
PA
RA IN
DIC
AD
OR
VARI
ABL
ES D
E RE
SULT
ADO
CALID
AD D
E LA
EV
IDEN
CIA
FZA
DE LA
REC
OM
.
REPR
ES. D
E LA
CAL
IDAD
Y
FUER
ZA
1H
ae
mo
phi
lia (
2002
),
8, 4
28–4
34. K
. BE
ETO
N
Eva
lua
tion
of
out
co
me
of c
are
in
pa
tient
s w
ith
hae
mo
phi
lia
REV
ISIÓ
N N
O
SIST
EMÁ
TIC
A
Revi
sión
de
alg
una
s d
e la
s m
ed
ida
s m
ás
co
mún
me
nte
usa
da
s p
ara
la e
valu
ac
ión
de
resu
ltad
os
en
el
trata
mie
nto
de
pa
cie
nte
s c
on
hem
ofil
ia
* C
alid
ad
de
vid
a*
Eva
lua
ció
n d
el s
iste
ma
mus
cul
o
esq
uelé
tico
7 va
riab
le
cla
veM
OD
ERA
DA
FUER
TE
POSI
TIV
AB1
2
Euro
pe
an
hem
ato
log
y a
sso
cia
tion.
A.
No
vik,
S. S
ale
k, T
. Io
nova
. 200
6
GU
IDEL
INES
PA
TIEN
T-RE
PORT
ED
OU
TCO
MES
IN H
EMA
TOLO
GY
REV
ISIÓ
N
SIST
EMÁ
TIC
A/
SIN
MET
ÁN
ALI
SIS
Revi
sión
de
me
did
as
de
re
sulta
do
en
pa
cie
nte
s c
on
co
ndic
ione
s he
ma
toló
gic
as
* Ev
alu
ac
ión
mus
cul
o e
sque
létic
a*
Uso
de
co
nce
ntra
do
s d
e fa
cto
r d
e la
co
ag
ula
ció
n*
De
sarro
llo d
e in
hib
ido
res
* In
fec
cio
nes
vira
les
ad
qui
rida
s p
or
tto
pa
ra h
em
ofil
ia*
Ca
lida
d d
e v
ida
8 va
riab
le
cla
veM
OD
ERA
DA
FUER
TE
POSI
TIV
AB1
3
07 J
une
201
3G
ab
riele
Ca
lizza
ni,
Euro
pe
an
Ha
em
op
hilia
C
ons
orti
um
Euro
pe
an
gui
de
line
s fo
r th
e c
erti
fica
tion
of H
ae
mo
phi
lia
Ce
ntre
s
REV
ISIÓ
N N
O
SIST
EMÁ
TIC
A
Emiti
r re
co
me
nda
cio
nes
pa
ra l
a c
erti
fica
ció
n d
e
ce
ntro
s d
e a
tenc
ión
pa
ra
pa
cie
nte
s c
on
hem
ofil
ia
* U
nid
ad
es
de
fac
tor u
sad
os
pro
p
ac
ient
e p
ro a
ño*
Num
ero
de
nue
vos
ep
isod
ios
de
sa
ngra
do
en
pa
cie
nte
s c
on
pro
fila
xis
* Po
sible
s e
vent
os
ad
vers
os
rela
cio
nad
os
co
n e
l tra
tam
ient
o
(de
sarro
llo d
e in
hib
ido
res,
in
fec
cio
nes
vira
les,
po
bre
e
fica
cia
de
l tra
tam
ient
o)
* M
orta
lida
d*
Ca
lida
d d
e v
ida
* D
ías
de
aus
enc
ia a
tra
ba
jo o
c
ole
gio
a c
aus
a d
e la
he
mo
filia
* F
unc
iona
lida
d a
rtic
ula
r
9 va
riab
le
cla
veM
OD
ERA
DA
FUER
TE
POSI
TIV
AB1
4
Euro
pe
an
Jour
nal
of H
ae
ma
tolo
gy
93 S
upp
l. 76
(2
–15)
. Fra
nc o
ise
Boe
hle
n1, L
uka
s G
raf2
, Erik
Be
rnto
rp3
Out
co
me
m
ea
sure
s in
ha
em
op
hilia
: a
syst
em
atic
revi
ew
REV
ISIÓ
N
SIST
EMÁ
TIC
A/
SIN
MET
ÁN
ALI
SIS
Revi
sión
exh
aus
tiva
de
la
lite
ratu
ra p
ara
ide
ntifi
ca
r lo
s in
dic
ad
ore
s us
ad
os
pa
ra la
eva
lua
ció
n d
e re
sulta
do
s e
n e
l tra
tam
ient
o d
e p
ac
ient
es
co
n he
mo
filia
* Pu
ntua
ció
n d
e d
ese
mp
eño
físic
o*
Punt
ac
ión
de
téc
nic
as
de
im
ag
en
* M
orta
lida
d*
Fre
cue
ncia
de
sa
ngra
do
s*
Aná
lisis
de
co
sto
s
9 va
riab
le
cla
veM
OD
ERA
DA
FUER
TE
POSI
TIV
AB1
17
Nº
REFE
REN
CIA
BI
BLIO
GRÁ
FIC
ATÍ
TULO
TIPO
DE
DO
CU
MEN
TOO
BJET
IVO
DE
ESTU
DIO
POSI
BLES
VA
RIA
BLES
PA
RA IN
DIC
AD
OR
VARI
ABL
ES D
E RE
SULT
ADO
CALID
AD D
E LA
EV
IDEN
CIA
FZA
DE LA
REC
OM
.
REPR
ES. D
E LA
CAL
IDAD
Y
FUER
ZA
5
Ha
em
op
hilia
(20
04),
10
, (Su
pp
l. 1)
, 2–8
. R.
L. B
OH
N,*
W.
SCH
RAM
M,
M.
BULL
ING
ER,
M. V
AN
D
EN B
ERG
§ a
nd V
. BL
AN
CH
ETTE
Out
co
me
m
ea
sure
s in
ha
em
op
hilia
: mo
re
tha
n ju
st fa
cto
r le
vels
REV
ISIÓ
N N
O
SIST
EMÁ
TIC
A
Reun
ión
de
exp
erto
s
pa
ra d
iscut
ir a
ce
rca
d
e lo
s re
sulta
do
s e
n he
mo
filia
má
s a
llá d
e lo
s ni
vele
s d
e fa
cto
r de
la
co
ag
ula
ció
n.
* C
alid
ad
de
vid
a*
Eva
lua
ció
n e
co
nóm
ica
* U
so d
e fa
cto
r en
in
mun
oto
lera
ncia
y e
n p
rofil
axi
s
8 va
riab
le
cla
veM
OD
ERA
DA
FUER
TE
POSI
TIV
AB1
6
Ha
em
op
hilia
(20
15),
21
, 430
–435
. H. M
. V
AN
DEN
BER
G,*
B.
M. F
ELD
MA
N,†
‡ K.
FIS
CH
ER,*
§ V
. BL
AN
CH
ETTE
,¶**
P. P
OO
NN
OO
SE††
a
nd A
. SR
IVA
STA
VA
‡‡
Ass
ess
me
nts
of o
utc
om
e in
ha
em
op
hilia
–
wha
t is
the
ad
de
d
valu
e o
f Qo
L to
ols?
REV
ISIÓ
N N
O
SIST
EMÁ
TIC
A
Disc
utir
la p
erti
nenc
ia y
ut
ilida
d d
e la
s d
ifere
nte
s he
rram
ient
as
de
e
valu
ac
ión
de
resu
ltad
os
en
los
gru
po
s d
e
pa
cie
nte
s c
on
dife
rent
e
ac
ce
so a
tra
tam
ient
os.
* C
alid
ad
de
vid
a*
Tasa
de
sa
ngra
do
arti
cul
ar
* D
isfun
ció
n a
rtic
ula
r o
disc
ap
ac
ida
d
7 va
riab
le
cla
veM
OD
ERA
DA
FUER
TE
POSI
TIV
AB1
7
Ha
em
op
hilia
(20
14),
20
, 306
–321
. D.
STEP
HEN
SEN
,*†
W. I
. D
REC
HSL
ER*
and
O.
M. S
CO
TT
Out
co
me
m
ea
sure
s m
oni
torin
g
phy
sica
l fun
ctio
n in
chi
ldre
n w
ith
hae
mo
phi
lia: a
sy
ste
ma
tic re
vie
w
REV
ISIÓ
N
SIST
EMÁ
TIC
A/
SIN
MET
ÁN
ALI
SIS
Ofre
ce
r una
sín
tesis
de
in
dic
ad
ore
s d
e m
ed
ició
n d
e re
sulta
do
s b
asa
do
en
las
me
did
as
utiliz
ad
as
pa
ra e
valu
ar l
a fu
nció
n fís
ica
en
los
niño
s c
on
hem
ofil
ia
* M
oni
tore
o d
e f
unc
iona
lida
d
físic
a e
n ni
ños
co
n he
mo
filia
6 va
riab
le
imp
orta
nte
p
ero
no
c
lave
MO
DER
AD
AFU
ERTE
PO
SITI
VA
B1
8
Fisc
her K
, Po
uw M
E,
Lew
and
ow
ski D
, Ja
nsse
n M
P, v
an
de
n Be
rg H
M,
and
va
n H
out
BA
. A m
od
elin
g
ap
pro
ac
h to
e
valu
ate
long
-te
rm o
utc
om
e o
f p
rop
hyla
ctic
and
on
de
ma
nd
trea
tme
nt
stra
teg
ies
for s
eve
re
hem
op
hilia
A.
Ha
em
ato
log
ica
. 20
10; 9
5:xx
x
A m
od
elin
g
ap
pro
ac
h to
e
valu
ate
long
-te
rm o
utc
om
e
of p
rop
hyla
ctic
a
nd o
n d
em
and
tre
atm
ent
st
rate
gie
s fo
r se
vere
he
mo
phi
lia
A
AN
ALÍ
TIC
O/
OBS
ERV
AC
ION
AL/
CO
HO
RTES
Sim
ula
ció
n d
e u
n m
od
elo
p
ara
ob
tene
r re
sulta
do
s fre
nte
a la
esp
era
nza
d
e v
ida
y h
em
orra
gia
s a
rtic
ula
res
de
ac
uerd
o a
d
ifere
nte
s e
stra
teg
ias
de
tra
tam
ient
o
* Es
pe
ranz
a d
e v
ida
*
Ap
aric
ión
de
he
mo
rrag
ias
* H
em
orra
gia
s a
rtic
ula
res
* Re
sulta
do
rad
ioló
gic
o d
e lo
s p
ac
ient
es
6 va
riab
le
imp
orta
nte
p
ero
no
c
lave
BAJA
FUER
TE
POSI
TIV
AC
1
18
Nº
REFE
REN
CIA
BI
BLIO
GRÁ
FIC
ATÍ
TULO
TIPO
DE
DO
CU
MEN
TOO
BJET
IVO
DE
ESTU
DIO
POSI
BLES
VA
RIA
BLES
PA
RA IN
DIC
AD
OR
VARI
ABL
ES D
E RE
SULT
ADO
CALID
AD D
E LA
EV
IDEN
CIA
FZA
DE LA
REC
OM
.
REPR
ES. D
E LA
CAL
IDAD
Y
FUER
ZA
9
Mo
nika
Bul
ling
er,
PhD
,1 D
eni
se
Glo
be
, PhD
,2 J
oa
n W
ass
erm
an,
PhD
,3
Na
ncy
L. Y
oun
g,
PhD
,4 .
Sylv
ia v
on
Ma
cke
nse
n, P
hD1*
Cha
lleng
es
of
Patie
nt-R
ep
orte
d
Out
co
me
A
sse
ssm
ent
in
He
mo
phi
lia
Ca
re—
a S
tate
of
the
Art
Revi
ew
REV
ISIÓ
N N
O
SIST
EMÁ
TIC
A
Revi
sión
de
las
resu
ltad
os
info
rma
do
s p
or e
l p
ac
ient
e c
on
hem
ofil
ia
a tr
avé
s d
e e
sca
las
de
m
ed
ició
n d
e c
alid
ad
d
e v
ida
* C
alid
ad
de
vid
a8
varia
ble
c
lave
MO
DER
AD
AFU
ERTE
PO
SITI
VA
B1
10
Ha
em
op
hilia
(2
009)
, 15,
843
–852
. D
. GLO
BE,*
N. L
. YO
UN
G,
S. V
ON
M
AC
KEN
SEN
Me
asu
ring
p
atie
nt-re
po
rted
o
utc
om
es
in
hae
mo
phi
lia
clin
ica
l re
sea
rch
REV
ISIÓ
N N
O
SIST
EMÁ
TIC
A
Revi
sión
de
las
resu
ltad
os
info
rma
do
s p
or e
l p
ac
ient
e c
on
hem
ofil
ia
pa
ra s
u a
plic
ac
ión
en
inve
stig
ac
ión
y e
n la
p
rác
tica
clín
ica
* C
alid
ad
de
vid
a8
varia
ble
c
lave
MO
DER
AD
AFU
ERTE
PO
SITI
VA
B1
11H
ae
mo
phi
lia (
2013
),
19, 1
74–1
80. A
. H.
MIN
ERS
Eco
nom
ic
eva
lua
tions
of
pro
phy
laxi
s w
ith
clo
ttin
g fa
cto
r fo
r p
eo
ple
with
se
vere
ha
em
op
hilia
: why
d
o th
e re
sults
va
ry
so m
uch?
REV
ISIO
N
SIST
EMA
TIC
A/
SIN
MET
AN
ALI
SIS
Exp
lica
r po
r qué
lo
s re
sulta
do
s d
e
eva
lua
cio
nes
ec
onó
mic
as
de
la p
rofil
axi
s c
on
fac
tor
de
co
ag
ula
ció
n va
rían
tant
o y
sug
erir
má
s á
rea
s d
e in
vest
iga
ció
n q
ue a
yud
ará
a g
ene
rar
pru
eb
as
má
s fu
erte
e
co
nóm
ica
s
* Ev
alu
ac
ión
ec
onó
mic
a
5 va
riab
le
imp
orta
nte
p
ero
no
c
lave
BAJA
FUER
TE
POSI
TIV
AC
1
12H
em
ato
log
y 20
12
VO
L. 1
7 N
O. 1
, G
u¨nt
er A
uers
wa
ld
Beyo
nd p
atie
nt
be
nefit
: clin
ica
l d
eve
lop
me
ntin
he
mo
phi
lia
REV
ISIÓ
N N
O
SIST
EMÁ
TIC
A
Revi
sar
y e
sta
nda
riza
r lo
s in
dic
ad
ore
s
imp
orta
nte
s fre
nte
a lo
s d
ese
nla
ce
s c
línic
os
de
la
enf
erm
ed
ad
má
s a
llá
de
los
de
senl
ac
es
que
c
lásic
am
ent
e s
e h
an
me
did
o.
* Sa
ngra
do
s*
Do
lor
* Ev
alu
ac
ión
de
imá
ge
nes
* C
alid
ad
de
vid
a*
Pre
senc
ia d
e in
hib
ido
res
* D
ías
de
ina
siste
ncia
a tr
ab
ajo
o
al c
ole
gio
9 va
riab
le
cla
veM
OD
ERA
DA
FUER
TE
POSI
TIV
AB1
13
Ha
em
op
hilia
(20
06),
12
, 384
–392
. E.
POLL
AK,
* H
. MU
¨ H
LAN
The
Ha
emo-
QoL
In
dex
: dev
elop
ing
a sh
ort m
easu
re
for h
ealth
-rela
ted
q
ualit
y of
life
a
sses
smen
t in
child
ren
and
a
dol
esce
nts w
ith
haem
ophi
lia
REV
ISIÓ
N N
O
SIST
EMÁ
TIC
A
Revi
sar l
as
vers
ione
s d
e la
s e
sca
las
de
c
alid
ad
de
vid
a u
sad
as
en
Euro
pa
pa
ra la
a
plic
ac
ión
en
est
udio
s m
ás
am
plio
s y
pa
ra e
l uso
e
n la
rutin
a c
línic
a d
iaria
* C
alid
ad
de
vid
a
6 va
riab
le
imp
orta
nte
p
ero
no
c
lave
MO
DER
AD
AFU
ERTE
PO
SITI
VA
B1
19
Nº
REFE
REN
CIA
BI
BLIO
GRÁ
FIC
ATÍ
TULO
TIPO
DE
DO
CU
MEN
TOO
BJET
IVO
DE
ESTU
DIO
POSI
BLES
VA
RIA
BLES
PA
RA IN
DIC
AD
OR
VARI
ABL
ES D
E RE
SULT
ADO
CALID
AD D
E LA
EV
IDEN
CIA
FZA
DE LA
REC
OM
.
REPR
ES. D
E LA
CAL
IDAD
Y
FUER
ZA
14
2000
by
The
A
me
rica
n So
cie
ty
of H
em
ato
log
y. J
. M
icha
el S
ouc
ie
Mo
rtalit
y a
mo
ng
ma
les
with
he
mo
phi
lia:
rela
tions
with
so
urc
e o
f me
dic
al
ca
re
AN
ALÍ
TIC
O/
OBS
ERV
AC
ION
AL/
CO
HO
RTES
De
term
ina
r la
s ta
sas
de
m
orta
lida
d e
id
ent
ific
ar
las
ca
usa
s d
e la
mue
rte
y p
red
icto
res
de
m
orta
lida
d e
n p
ac
ient
es
co
n d
iag
nóst
ico
de
he
mo
filia
* M
orta
lida
d7
varia
ble
c
lave
BAJA
FUER
TE
POSI
TIV
AB1
15
EUC
ERD
Re
po
rt:
He
alth
Ind
ica
tors
fo
r Ra
re D
isea
ses
I. Se
pte
mb
er 2
012
HEA
LTH
IN
DIC
ATO
RS F
OR
RARE
DIS
EASE
S
REV
ISIÓ
N N
O
SIST
EMÁ
TIC
A
Eva
lua
r a
pa
rtir d
e
reg
istro
s d
e u
sua
rios
co
n e
nfe
rme
da
de
s ra
ras
la
ido
neid
ad
de
la m
ed
ició
n d
e in
dic
ad
ore
s d
e
ca
lida
d, d
em
og
ráfic
os
y p
rop
ios
de
l e
sta
do
de
sa
lud
* M
orta
lida
d
* In
cid
enc
ia*
Eda
d a
l mo
me
nto
de
l d
iag
nóst
ico
* Ed
ad
de
falle
cim
ient
o
5 va
riab
le
imp
orta
nte
p
ero
no
c
lave
BAJA
DEB
IL
POSI
TIV
AB2
16
Ca
nad
ian
He
mo
phi
lia
Sta
nda
rds
Gro
up.
June
200
7
CA
NA
DIA
N
CO
MPR
EHEN
SIV
E C
ARE
STA
ND
ARD
S FO
R HE
MO
PHILI
A
AN
D O
THER
IN
HER
ITED
BLE
EDIN
G
DIS
ORD
ERS
REV
ISIÓ
N N
O
SIST
EMÁ
TIC
A
Fom
ent
ar c
ent
ros
de
tra
tam
ient
o d
e
hem
ofil
ia a
l ig
ual q
ue la
a
dhe
renc
ia a
prá
ctic
as
unifo
rme
s q
ue s
on
de
sea
ble
s y
resp
ons
ab
les
pa
ra p
ac
ient
es
co
n he
mo
filia
* U
so d
e fa
cto
r*
Ate
nció
n In
terd
iscip
lina
ria
6 va
riab
le
imp
orta
nte
p
ero
no
c
lave
BAJA
DEB
IL
POSI
TIV
AB2
17
Min
iste
rio
de
Sa
nid
ad
, Se
rvic
ios
Soc
iale
s e
Igua
lda
d.
No
vie
mb
re d
e 2
012
HEM
OFIL
IA A
SPEC
TOS
ORG
AN
IZA
TIVO
SD
ESC
RIPT
IVO
/EC
OLÓ
GIC
O
Ide
ntifi
ca
ció
n d
e
co
nsum
o d
e fa
cto
res
en
po
bla
ció
n he
mo
fílic
a d
e
Esp
aña
Co
nsum
o p
rom
ed
io d
e fa
cto
r VIII
p
or u
nid
ad
es
inte
rna
cio
nale
s.7
varia
ble
c
lave
BAJA
FUER
TE
POSI
TIV
AB1
18BO
L M
ED H
OSP
IN
FAN
T M
EX
Ana
lisis
de
l co
sto
y
la e
fec
tivid
ad
d
e lo
s e
sque
ma
s d
e a
dm
inist
rac
ion
de
fac
tore
s d
e
co
ag
ula
cio
n p
ara
e
l ma
nejo
de
niñ
os
co
n he
mo
filia
A e
n M
exi
co
AN
ALÍ
TIC
O/
OBS
ERVA
CIO
NA
L/C
ASO
S Y
CO
NTR
OLE
S
Estim
ar l
os
be
nefic
ios
clín
ico
s y
ec
onó
mic
os
de
l m
ane
jo p
rofil
ác
tico
co
n fa
cto
r VIII
en
niño
s c
on
hem
ofil
ia A
en
Mé
xic
o.
Num
ero
de
sa
ngra
do
s a
rtic
ula
res
aso
cia
do
s c
on
ca
da
uno
de
lo
s e
sque
ma
s d
e m
ane
jo d
e la
he
mo
filia
A; D
em
and
a y
pro
fila
xis
9 va
riab
le
cla
veA
LTA
FUER
TE
POSI
TIV
AA
1
20
Nº
REFE
REN
CIA
BI
BLIO
GRÁ
FIC
ATÍ
TULO
TIPO
DE
DO
CU
MEN
TOO
BJET
IVO
DE
ESTU
DIO
POSI
BLES
VA
RIA
BLES
PA
RA IN
DIC
AD
OR
VARI
ABL
ES D
E RE
SULT
ADO
CALID
AD D
E LA
EV
IDEN
CIA
FZA
DE LA
REC
OM
.
REPR
ES. D
E LA
CAL
IDAD
Y
FUER
ZA
19
CLI
NIC
AL
OBS
ERV
AIO
NS,
IN
TERV
ENTI
ON
S A
ND
TH
ERA
PEU
TIC
TR
IALS
Mo
rtalit
y a
mo
ng
ma
les
with
he
mo
phi
lia:
rela
tions
with
so
urc
e o
f me
dic
al
ca
re.
AN
ALÍ
TIC
O/
OBS
ERVA
CIO
NA
L/C
OH
ORT
ES
De
term
ina
r ca
usa
s d
e
mue
rte y
pre
dic
tore
s d
e m
orta
lida
d
no re
lac
iona
da
s d
irec
tam
ent
e c
on
la
hem
ofil
ia.
Núm
ero
de
pa
cie
nte
s e
stud
iad
os
pa
ra e
nfe
rme
da
d h
ep
átic
a e
in
fec
ció
n p
or V
IH
5 va
riab
le
imp
orta
nte
p
ero
no
c
lave
MO
DER
AD
AD
EBIL
PO
SITI
VA
A1
20
VII
wo
rksh
op
en
co
ag
ulo
pa
tias
co
nge
nita
s.
Ha
em
ato
log
ica
/e
dic
ion
esp
año
la.
2006
; 91
(Sup
l 4)
A36
hem
ofilia
-QoL
: un
a h
erra
mie
nta
ut
il p
ara
la
eva
lua
cion
de
la
calid
ad
de
vid
a e
n p
aci
ente
s a
dul
tos
con
hem
ofilia
DES
CRI
PTIV
O/
SERI
E D
E C
ASO
S
Revi
sión
de
l A36
H
em
ofil
ia-Q
oL
pa
ra la
e
valu
ac
ión
de
la c
alid
ad
d
e v
ida
en
pa
cie
nte
s a
dul
tos
co
n he
mo
filia
.
Porc
ent
aje
de
usu
ario
s d
iag
nost
ica
do
s c
on
hem
ofil
ia a
lo
s c
uale
s se
les
rea
liza
eva
lua
ció
n d
e la
ca
lida
d d
e v
ida
po
r me
dio
d
e A
36
6 va
riab
le
imp
orta
nte
p
ero
no
c
lave
BAJA
FUER
TE
POSI
TIV
AC
1
21H
ae
mo
phi
lia
(200
9),1
5, 1
281-
1290
. Kul
karn
i
Site
s of i
nitia
l blle
din
g ep
isod
ies,
mod
e of
d
eliv
ery
and
age
of
dia
gnos
is in
ba
bie
s w
ith h
aem
ophi
lia
dia
gnos
ed b
efor
e th
e a
ge o
f 2 y
ears
: a
rep
ort f
rom
Th
e C
ente
rs fo
r D
isea
se C
ontro
l a
nd P
reve
ntio
n´s
Univ
ersa
l Da
ta
Col
lect
ion
AN
ALÍ
TIC
O/
OBS
ERVA
CIO
NA
L/C
ASO
S Y
CO
NTR
OLE
S
Aná
lisis
de
ed
ad
de
d
iag
nóst
ico
y s
itio
s d
e
prim
er s
ang
rad
o e
n p
ac
ient
es
hem
ofíl
ico
s.
* Pr
om
ed
io d
e e
da
d d
e
dia
gnó
stic
o d
e h
em
ofil
ia*
Porc
ent
aje
de
usu
ario
s a
qui
en
se le
dia
gno
stic
o h
em
ofil
ia
po
ste
rior a
prim
er s
ang
rad
o*
Porc
ent
aje
de
usu
ario
s a
qui
en
se le
dia
gno
stic
o h
em
ofil
ia
tem
pra
nam
ent
e s
in p
rese
nta
r ni
ngún
sa
ngra
do
.
7 va
riab
le
cla
veBA
JAFU
ERTE
PO
SITI
VA
C1
22
Iorio
A, M
arc
hesin
i E,
Ma
rcuc
ci M
, St
ob
art
K, C
han
AKC
- Co
chr
ane
re
vie
w
Clo
ttin
g fa
cto
r c
onc
ent
rate
s g
ive
n to
pre
vent
b
lee
din
g a
nd
ble
ed
ing
-rela
ted
c
om
plic
atio
ns
in p
eo
ple
with
he
mo
phi
lia A
or B
(R
evi
ew
)
REV
ISIÓ
N
SIST
EMÁ
TIC
A/
SIN
MET
AN
ALI
SIS
De
term
ina
r la
efic
ac
ia
de
la p
rofil
axi
s c
on
co
nce
ntra
do
de
fac
tor
de
co
ag
ula
ció
n e
n e
l m
ane
jo d
e la
s p
ers
ona
s c
on
hem
ofil
ia A
o B
.
* Fr
ecue
ncia
de
sang
rad
o*
Punt
uaci
ón d
el d
olor
* Pu
ntua
ción
rad
iog
ráfic
a a
rticu
lar
* Pu
ntua
ción
orto
péd
ica
arti
cula
r*
Ca
lida
d d
e vi
da
* Us
o d
e co
ncen
trad
os d
e fa
ctor
es
de
la c
oag
ula
ción
* Tie
mp
o p
erd
ido
pa
ra la
bor
ar o
ir
al c
oleg
io*
Inte
gra
ción
soci
al
* Bi
enes
tar
y fu
ncio
nam
ient
o g
lob
al
* C
osto
efe
ctiv
ida
d*
Efec
tos a
dve
rsos
9 va
riab
le
cla
veM
OD
ERA
DA
FUER
TE
POSI
TIV
AB1
21
Nº
REFE
REN
CIA
BI
BLIO
GRÁ
FIC
ATÍ
TULO
TIPO
DE
DO
CU
MEN
TOO
BJET
IVO
DE
ESTU
DIO
POSI
BLES
VA
RIA
BLES
PA
RA IN
DIC
AD
OR
VARI
ABL
ES D
E RE
SULT
ADO
CALID
AD D
E LA
EV
IDEN
CIA
FZA
DE LA
REC
OM
.
REPR
ES. D
E LA
CAL
IDAD
Y
FUER
ZA
23
K. F
ISC
HER
,*
P. C
OLL
INS,
! S.
BJO
¨ RK
MA
N,”
V.
BLA
NC
HET
TE,§
M.
OH
,– S
. FRI
TSC
H,–
P.
SC
HRO
TH,–
G.
SPO
TTS–
and
B.
EW
ENST
EIN
– H
ae
mo
phi
lia (
2011
),
17, 4
33–4
38 D
OI:
10.1
111/
j.136
5-25
16.2
010.
0245
0.x
Tre
nds
in b
lee
din
g
pa
tte
rns
dur
ing
p
rop
hyla
xis
for s
eve
re
hae
mo
phi
lia:
ob
serv
atio
ns
from
a s
erie
s o
f p
rosp
ec
tive
clin
ica
l tria
ls
AN
ALÍ
TIC
O/
OBS
ERVA
CIO
NA
L/C
OH
ORT
ES
De
scrib
ir lo
s p
atro
nes
de
sa
ngra
do
en
los
niño
s, a
do
lesc
ent
es
y a
dul
tos
en
pro
fila
xis
y su
re
lac
ione
s c
on
tiem
po
s d
e in
fusió
n (d
ura
nte
la
sem
ana
y d
ura
nte
el d
ía),
a
sí c
om
o la
est
ac
ión
co
n la
de
l año
.
* Ta
sa d
e s
ang
rad
o9
varia
ble
c
lave
MO
DER
AD
AFU
ERTE
PO
SITI
VA
B1
24
Ma
rilyn
J. M
anc
o-
John
son,
M.D
., Th
om
as
C. A
bsh
ire,
M.D
., e
t al.
The
ne
w e
ngla
nd
jour
nal o
f me
dic
ine
. a
ugus
t 9, 2
007
vol.
357
no. 6
Pro
phy
laxi
s ve
rsus
Ep
isod
ic T
rea
tme
nt
to P
reve
nt J
oin
t D
isea
se in
Bo
ys
with
Se
vere
H
em
op
hilia
AN
ALÍ
TIC
O/
OBS
ERVA
CIO
NA
L/C
OH
ORT
ES
Eva
lua
r la
efe
ctiv
ida
d
de
la p
rofil
axi
s fre
nte
a
la p
reve
nció
n d
el d
año
a
rtic
ula
r y la
dism
inuc
ión
de
la fr
ec
uenc
ia d
e
sang
rad
o
* ta
sa d
e s
ang
rad
o9
varia
ble
c
lave
MO
DER
AD
AFU
ERTE
PO
SITI
VA
B1
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
22Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
c. Discusión Virtual:
A partir del 30 de Junio de 2015 se da inicio al envío de la literatura encontrada al grupo de revisores con el fin de dar inicio a la lectura y a la discusión de los indicadores para evaluar la adecuada gestión de riesgo en hemofilia. Se reciben aportes de algunos de los revisores y se incluye dicha literatura a la base bibliográfica para ser compartida con el grupo de trabajo. El 15 de Julio se envía al grupo revisor el documento preliminar para su revisión y aporte previo al cierre de consenso.
d. Reunión de cierre:
Se realizó la invitación a la reunión de cierre de consenso para el día 22 de Julio de 2015 a la cual se convocaron representantes de las aseguradoras en salud, entidades gubernamentales y no gubernamentales, hematólogos expertos, expertos en metodología de desarrollo de estándares técnicos y epidemiólogos. Se llevó a cabo la reunión dando apertura con la presentación de los resultados preliminares del primer reporte de información de hemofilia. Posteriormente se expuso la metodología llevada a cabo, un resumen de la evidencia encontrada y de la evaluación de la misma y posteriormente se presentaron los indicadores propuestos para evaluar la gestión del riesgo. La metodología usada fue a través de votación con el sistema Turning point donde el indicador propuesto quedaba incluido en el listado si posterior a la votación se contaba con más del 50% de la votación a favor, solo podía votar un represéntate por cada entidad. Cada uno de los indicadores fue discutido en cuanto a su importancia en la medición, la forma propuesta de medición, al significado de su resultado y en cuanto a los puntos de corte propuestos para evaluar cada uno de ellos. De los 10 indicadores llevados para discusión se seleccionaron 9 y se propuso al final de la reunión incluir 2 indicadores adicionales para un total de 11 indicadores que se describirán en las recomendaciones del presente documento.
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
23Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
e. Ajuste final y publicación:
De acuerdo a las recomendaciones dadas por los participantes revisores durante el cierre de consenso se realizan ajustes al documento y a los indicadores.
Debido a que para la mayoría de indicadores es difícil establecer un comparador debido a las situaciones propias de la enfermedad y del sistema de salud de nuestro país, es necesario medir la línea de base de acuerdo al registro de información realizado en el presente año por la Cuenta de Alto Costo y a partir de estos resultados iniciar el ejercicio de establecer punto de corte para cada uno de los indicadores.
Posterior al cálculo de los indicadores, se llevaron a cabo dos reuniones para la revisión por parte de expertos temáticos con el fin de aclarar y ajustar la selección de variables para obtener resultados confiables para el país.
6. RESULTADOS DE BÚSQUEDA DE EVIDENCIA
La evidencia encontrada por los revisores soporta la medición de diferentes indicadores en su mayoría enfocados en desenlaces clínicos para pacientes con hemofilia severa y que por lo tanto reciben factor de la coagulación. Si bien estos desenlaces clínicos hacen parte de la gestión del riesgo de aseguradores y prestadores, es importante tener en cuenta que en el amplio contexto en el que se desenvuelve la atención de estos pacientes vale la pena analizar el ámbito organizacional con el fin de medir que otras estrategias de connotación administrativa permiten que se lleve a cabo la adecuada atención de estos pacientes.
Además de la bibliografía consultada, se solicitó el apoyo de la Federación Mundial de la Hemofilia y de clínicos expertos con el fin de ampliar el marco soportado por la literatura y poder incluir una
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
24Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
serie de indicadores que desde la perspectiva organizacional son fundamentales en el desarrollo de esta herramienta de medición teniendo en cuenta que en el marco del concepto de gestión del riesgo emitido por el Ministerio de Salud y Protección Social se incluyen no solo la evaluación de desenlaces clínicos sino el seguimiento, monitorización, adecuación de redes de atención entre otras estrategias trazadoras.
El término indicador, tiene inmerso el concepto de medir o evaluar. Algunos autores han definido que “un indicador es una expresión cuantitativa del comportamiento de las variables o características del producto o servicio generados mediante un proceso, en una organización” (1), también se ha definido como “una medida cuantitativa que puede usarse como guía para controlar y valorar la calidad de las actividades, es decir, la forma particular (normalmente numérica) en la que se mide o evalúa un criterio” (32). Por lo anterior, la formulación de indicadores que permitan evaluar los resultados en gestión del riesgo en pacientes con diagnóstico de hemofilia A o B, están estrechamente ligados al componente clínico de la patología, al estado de salud de las personas y a la calidad de la atención en salud que estas han recibido. Con respecto a lo anterior, se conocen dos grandes grupos de indicadores: los de proceso y los de resultado, los cuales se articulan y complementan; así, los indicadores de proceso evalúan acciones que están encaminadas a modificar aspectos en salud y se constituyen una línea de base para tomar decisiones. Es aquí, donde los indicadores de resultado complementan a los de proceso, ya que reflejan cómo las acciones realizadas influyen directamente en la salud de las personas.
Así, se han definido los indicadores de proceso como la medida de la entrega apropiada (o inapropiada) de la atención médica a la población en riesgo y los indicadores de resultados, como aquellos que tratan de representar las medidas de mejora de la salud (o deterioro), atribuible a la atención médica, sobre la base de los resultados clínicos de salud (2).
Se podría decir que en hemofilia, los indicadores de resultado se han agrupado en 2 grandes grupos: resultados a largo plazo y resultados
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
25Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
a corto plazo. Los primeros, se relacionan con la calidad de vida, la mortalidad, la esperanza de vida, la funcionalidad y evaluación del sistema musculo esquelético, la adquisición de infecciones, entre otros. Los indicadores a corto plazo se corresponden con los episodios de sangrado, con el diagnostico, con el uso del factor de coagulación y el desarrollo de inhibidores, la atención interdisciplinaria, el absentismo laboral o escolar, entre otros. Algunos ensayos clínicos controlados, realizados en pacientes con hemofilia A en profilaxis, han utilizado como resultados primarios el estado de las articulaciones y el número de eventos de sangrados. Como resultados secundarios, se han identificado la incidencia de daño articular, el número de infusiones, el uso total de factor, la calidad de vida, entre otros (3).
Francoise Boehlen y colaboradores realizaron un revisión sistemática con el fin de identificar indicadores para medición de resultados en las personas con hemofilia ya que plantean que los indicadores se han limitado a la evaluación de laboratorios (niveles de factor VIII o IX) y resultados clínicos (como la frecuencia de sangrado), la morbilidad (por ejemplo los vinculados con artropatía) y la mortalidad; y proponen que debido a innovadores tratamientos para personas con hemofilia, existe la necesidad de considerar otras medidas de resultado, como la detección temprana y la cuantificación de articulaciones afectadas, la calidad de vida y análisis económicos o de costo- utilidad. (4)
Dentro de la discusión que los investigadores plantean, afirman que los sistemas de puntuación están claramente recomendados por expertos en el cuidado de la hemofilia. Sin embargo, la mayoría de los centros no lo hacen ya sea por falta de tiempo, falta de recursos especializados y la falta de dinero. Por lo anterior plantean la importancia de proponer medidas mínimas de resultado que se pueden hacer de forma rutinaria para seguimiento frecuente.
A continuación, se realizará una breve exposición de algunos ejemplos documentados de diversos estudios realizados en pacientes con hemofilia, evaluando distintos procesos y resultados en esta población.
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
26Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
Frecuencia de Sangrado
Dado que el sangrado es el sello distintivo de la hemofilia (2), la frecuencia del sangrado, se ha documentado como uno de los principales indicadores de gestión de riesgo en los pacientes con hemofilia. Documentar las hemartrosis, el número de episodios, la localización y las razones, el tipo de tratamiento (dosis, número e intervalo), la respuesta al tratamiento, son un parámetro importante para evaluar la eficacia al tratamiento (2).
La mayoría de los estudios, hacen una diferenciación teniendo en cuenta el tipo de tratamiento, es decir, el número de sangrados articulares asociados con cada uno de los esquemas de manejo de la hemofilia A, es decir, a demanda y en profilaxis (5).
En pacientes hemofílicos con profilaxis dentro de los indicadores identificados se encuentran el número de nuevos episodios de sangrado en pacientes con profilaxis (6), el número de sangrados por año, interpretándolo como el número de eventos hemorrágicos dividido por de tiempo en el régimen de tratamiento, en años; además del número de sangrados articulares por año (7), construyéndose de forma más específica; el número total de pacientes con sangrados y el número de sangrados observados (7). El número anual de sangrados (8) (9) (10) (11), con menor frecuencia, se ha estudiado el número de sangrados por mes (12), algunas veces en sitios de sangrado específicos (articulación diana, las articulaciones, los músculos, los tejidos blandos sangra).
La tasa anual de sangrado, siendo el sangrado en las articulaciones, la manifestación predominante de enfermedad grave, la tasa de hemorragias articulares durante mucho tiempo ha sido considerado como un medida directa e inmediata no sólo la gravedad de la enfermedad, sino también de la eficacia de la terapia que se administra durante los últimos 12 meses (13).
La definición de sangrado de acuerdo Fisher y Collins (7) hace referencia al evento de sangrado que requiere tratamiento con FVIII y el cual fue descrito con fecha, hora, lugar (articular o no
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
27Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
articular) y causa (traumática o no traumática). La causa de la hemorragia podría ser registrada como traumática, espontánea o desconocido. Esta información permite medir la tasa anual de sangrado por paciente la se calcula como el número de sangrados dividido el número de días en estudio * 365,24 (14).
La Agencia Europea de Medicamentos, refiere que dentro de los resultados de eficacia a corto plazo en los pacientes con hemofilia, se deberían incluir medidas relacionadas con las hemorragias articulares o el número total de hemorragias. También sugieren la importancia de hacer una diferenciación entre los re sangrados y los nuevos sangrados, como medida de eficacia (15).
Otros indicadores sugeridos son la determinación de la edad del primer sangrado articular y la esperanza de vida, así como el número anual de hemorragias articulares en la profilaxis (16)
Desarrollo de Inhibidores
El desarrollo de inhibidores es la complicación más seria en los pacientes con hemofilia (17) La presencia de un inhibidor no incrementa la mortalidad pero complica el tratamiento e incrementa la mortalidad relacionada a la enfermedad porque no responde a la terapia estándar (17).
Algunos estudios sugieren que “la mayoría de los inhibidores se desarrollan de forma temprana en la trayectoria del tratamiento después de una mediana de 10 exposiciones al factor y que los inhibidores son menos frecuentes en pacientes que han recibido más de 150 exposiciones con reemplazo de factor” (2). Por lo cual, los indicadores relacionados con la presencia de inhibidores se encuentran relacionados con los esquemas para el tamizaje de inhibidores, sugiriéndose específicamente que en los pacientes con hemofilia severa, se realice un tamizaje dos veces al año (2).
Además, el tratamiento y seguimiento a estos pacientes, donde el éxito del tratamiento, está dado por un nivel de inhibidor
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
28Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
indetectable (<0,6 UB), la recuperación factor >= 66%, una vida media del factor >=6 horas y la ausencia de exposición adicional, después de la anamnesis (17).
Uso de concentrado del factor – costos
Otro aspecto relevante, en el momento de abordar la hemofilia, es lo relacionado con el factor de coagulación. Algunos estudios, lo han evaluado como las unidades de concentrado de factor de coagulación, usado por cada paciente por año (6). El Ministerio de Sanidad Español, hace el análisis, por un lado, como el uso del factor en unidades internacionales (UI) y por otro lado, como el índice de consumo, calculado como el uso del factor de coagulación como unidades de factor per cápita expresada en unidades internacionales (18).
Otros estudios, se han centrado en la realización de análisis de costos para estudiar este aspecto. Se sabe que los costos del tratamiento se han medido por el consumo del factor de coagulación, demostrado que el costo del factor de coagulación, abarca alrededor del 90% de los costos directos e indirectos de tratamiento, independientemente de la estrategia de tratamiento utilizado (8) (10).
Calidad de vida
La bibliografía reciente ha documentado que la evaluación de resultados de la atención en salud, debe incluir la perspectiva del paciente. Así la Red Europea de Hemofilia (European Haemophilia Network -EUHANET) sugiere, que es importante la medición de la calidad de vida (6) en los pacientes con hemofilia, como resultado a largo plazo.
Diferentes instrumentos para evaluar la calidad de vida se han diseñado, sin embargo difieren en aspectos como el alcance, la población (adultos, niños o adolescentes), la forma de administración (auto administrado, cuestionario, o administración por computador, o por entrevista), el propósito de la evaluación (descriptivo, evaluativo, o predictivo), y el método por el cual fue
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
29Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
desarrollado (19). Los 4 instrumentos más utilizados en adultos son el Sickness Impact Profile (SIP), el Nottingham Health Profile (NHP), the World Health Organization Quality of Life Assessment (WHOQOL), y el SF-36 Health Survey, para niños, otras escalas también han sido desarrolladas (19),(13) (20).
La calidad de vida relacionada con la salud, se ha identificado como medida de resultado, ya que permite la fusión entre los indicadores clínicos y las medidas indirectas en salud (21).
Respecto a los instrumentos utilizados para medir la calidad de vida relacionada con la salud en los adultos con hemofilia, se conoce el HAEMO-QOL-A, el cual incluye 6 dimensiones: la funcionalidad física, los problemas psicosociales, el rol, el miedo y las preocupaciones, el afecto y las preocupaciones relacionadas con el tratamiento, ha sido utilizado en diversos países y está disponible en varios idiomas (19). También se conoce el Hemofilia-QoL el cual incluye además de las anteriores, la valoración del daño articular, el dolor, la satisfacción y las dificultades con el tratamiento y la salud mental (19). Otras herramientas son el Hemolotain-Qol, el Haem-A-QoL (Italia), el Qual-Hemo (Francia) (22).
El A36 Hemofilia-QoL®1 es un instrumento específico para la evaluación de la calidad de vida de adultos con hemofilia, desarrollado y validado en España durante el período 2001-2005 (23).
En niños, las dos principales herramientas para medir la calidad de vida relacionada con la salud son el Haemo-QoL and el Canadian Haemophilia Outcomes – Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) (22) (24) (25).
Es importante mencionar que las medición de la calidad de vida, a través de instrumentos, miden de forma subjetiva el impacto de la enfermedad y del tratamiento (15), por lo cual, es el paciente quien debe dar un reporte de esto, lo que hace más complejo su análisis.
De forma complementaria, la adherencia al tratamiento también ha sido evaluada. Un estudio realizado en Estados Unidos, propuso
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
30Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
apreciar la adherencia al tratamiento en los pacientes con profilaxis, a través de un indicador denominado: porcentaje de infusiones de factor de coagulación administradas (número de infusiones de profilaxis administradas/número de infusiones de profilaxis esperadas x 100). (26). Sin embargo, el cálculo de este indicador, depende de la persona, por lo cual no es un indicador fácil de medir y debe ser hallado en un medio controlado de forma previa.
Otro estudio documentó la adherencia al tratamiento, a través de la adherencia a la dosis y a la frecuencia de administración (7). La adherencia a la dosis, se expresó como el porcentaje de infusiones dentro de un rango específico para una dosis profiláctica; y la adherencia a la frecuencia de administración fue expresada como el porcentaje de semanas en donde el número de infusiones del factor de coagulación, fue el mismo que lo prescrito (7). Otra escala construida en base a la dosis y la frecuencia de infusión del factor, analizó la diferencia entre la dosis prescrita y la dosis usada por el paciente, siendo la frecuencia analizada de igual manera por semana (27)
Evaluación del sistema musculo esquelético
Otro importante resultado a largo plazo del tratamiento en los pacientes con Hemofilia, es el estado del sistema musculo esquelético, debido a las complicaciones y limitaciones que de él se derivan. Por lo cual, se han utilizado diversas puntuaciones ortopédicas y radiológicas, para realizar el seguimiento a los pacientes con profilaxis (11), además del uso de diferentes imágenes diagnósticas y escalas de valoración del dolor (2).
Una revisión realizada, identificó 14 medidas de resultado clínicos utilizados para evaluar la función física en los niños con hemofilia, registrando seis dominios de la función física: ponerse de pie y caminar, la fuerza muscular, el rango de movimiento articular, la capacidad aeróbica, la actividad física, además de instrumentos multi item para evaluar la función musculo esquelética global (28).
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
31Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
Las herramientas más utilizadas, son las propuestas por la Federacion Mundial de Hemofilia: the clinical or orthopaedic joint score y the radiological score according to Pettersson (8), otros cuestionarios para la evaluación funcional (Haemophilia Activities List ), y la Functional Independence Score in Hemophilia 29) (25); instrumentos para medir el estado de las articulaciones (13) también han sido desarrollados.
Mortalidad – Esperanza de vida - Incidencia
La mortalidad puede estar relacionado con la calidad de la atención cuando la historia natural de una enfermedad potencialmente mortal puede, por ejemplo, ser modificado por tratamiento (12). Así, se han desarrollado indicadores de mortalidad, causas de muerte (6) y sobrevida (12). En algunos estudios, la tasa de mortalidad, se expresó como el número de muertes entre las personas en una categoría de la característica dividido por el número de años de seguimiento de dichas personas multiplicado por 1000 [muertes por cada 1,000 años persona] (30). La incidencia, es decir, frecuencia de nuevos casos cada año, también se ha documentado (12).
Absentismo escolar o laboral
Como indicadores de productividad y absentismo, el número de días de escuela o de trabajo, que los pacientes y cuidadores perdieron en los últimos 12 meses a causa de enfermedad, también se han documentado, así como el número de días percibido con menor en la productividad (9). Este mismo indicador se ha expresado como el número de días en que se faltó a la escuela o al trabajo debido a las hemorragias (6) (15).
Atención multidisciplinaria
La OMS y la FMH, reconocen claramente la necesidad de los equipos multidisciplinarios en los Centros de tratamiento de Hemofilia, con el fin de ofrecer una atención óptima. Se sugiere que este grupo esté compuesto por médicos, enfermeros, psicólogos, trabajadores sociales y especialistas de laboratorio, además de ortopedistas, fisioterapeutas y especialistas en rehabilitación,
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
32Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
hepatólogos, infectólogos y otros profesionales que permitan brindar una atención integral (31), mostrando que enfoque permite lograr unos mejores los resultados clínicos, incluyendo mejoras en la expectativa de vida de los pacientes.
Los centros de atención integral en España, refieren igualmente la importancia de un equipo interdisciplinario especializado en la atención y necesidades de los pacientes con hemofilia (18).
La selección de indicadores debe estar basada en el tipo de registro a partir del cual se obtendrán los indicadores, por lo cual, no todos los indicadores sugeridos por la literatura pueden ser hallados con el registro realizado por la Cuenta de Alto Costo, debido a la naturaleza del indicador. Lo que reafirma lo mencionado por el reporte de EUCERD, en donde refiere que las características de los datos, reflejan la posibilidad de los indicadores (12).
7. INDICADORES NECESARIOS A TENER EN CUENTA
1) TASA DE SANGRADO GENERAL EN PACIENTES EN PROFILAXIS
Justificación: La tasa de sangrado general es una medida de efectividad del tratamiento profiláctico ya sea desde la perspectiva de dosificación del medicamento en sí, como desde la perspectiva de la adherencia del paciente a su esquema de tratamiento. El resultado de esta medición permite a los clínicos y tomadores de decisiones evaluar la efectividad de esquema y a su vez, la efectividad del programa en el cual se atiende el paciente.
1.1) Tasa de sangrado general en pacientes hemofílicos con inhibidores (alta respuesta) en profilaxis durante el periodo
Premisas: El evento de sangrado hace referencia a aquel que requiere tratamiento con y el cual fue descrito con fecha, hora, lugar (articular o no articular) y causa (traumática o no traumática).
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
33Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
Los pacientes con inhibidores son aquellos reportados con inhibidores de alta respuesta, en los cuales la profilaxis se realiza con agente de puente.
Numerador: # total de episodios de sangrado en pacientes hemofílicos con inhibidores (alta respuesta) en profilaxis, durante el periodo.
Denominador: # total de pacientes con diagnóstico de hemofilia con inhibidores (alta respuesta) en manejo con profilaxis, durante el periodo.
Constante: NA
Tipo de medida: Promedio
Periodicidad: Anual
Fórmula: Numerador/denominador
Tipo de indicador: Resultado
Línea de Base país (2015): 4.5
Interpretación: La tasa de sangrado general en los pacientes hemofílicos en profilaxis con inhibidores (alta respuesta) fue de 4.5 sangrados, durante el periodo.
1.1.2) Tasa de sangrado general de tipo espontáneo en pacientes hemofílicos con inhibidores (alta respuesta) en profilaxis durante el periodo
Premisas: Solo tiene en cuenta sangrados de tipo espontáneo. Los pacientes con inhibidores son aquellos reportados con inhibidores de alta respuesta, en los cuales la profilaxis se realiza con agente de puente.
Numerador: # total de episodios de sangrado espontáneo en pacientes hemofílicos con inhibidores (alta respuesta) en profilaxis, durante el periodo.
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
34Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
Denominador: # total de pacientes con diagnóstico de hemofilia con inhibidores (alta respuesta) en manejo con profilaxis, durante el periodo.
Constante: NA
Tipo de medida: Promedio
Periodicidad: Anual
Fórmula: Numerador/denominador
Tipo de indicador: Resultado
Línea de Base país (2015): 1.8
Interpretación: La tasa de sangrado general de tipo espontáneo en los pacientes hemofílicos en profilaxis con inhibidores (alta respuesta) fue de 1.8 sangrados, durante el periodo.
1.2) Tasa de sangrado general en pacientes hemofílicos sin inhibidores en profilaxis
Premisas: Los pacientes sin inhibidores son aquellos reportados sin inhibidores y tratados con Factor VIII o IX (no agente de puente)
Numerador: # total de episodios de sangrado en pacientes hemofílicos sin inhibidores en profilaxis, durante el periodo.
Denominador: # total de pacientes hemofílicos sin inhibidores en profilaxis, durante el periodo.
Constante: NA
Tipo de medida: Promedio
Periodicidad: Anual
Tipo de indicador: Resultado
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
35Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
Fórmula: Numerador/denominador
Línea de base país (2015): 1.5
Interpretación: La tasa de sangrado general promedio en los pacientes hemofílicos en profilaxis sin inhibidores fue de 1,5 sangrados durante el periodo.
1.2.1) Tasa de sangrado general de tipo espontáneo en pacientes hemofílicos sin inhibidores en profilaxis
Premisas: solo tiene en cuenta sangrados de tipo espontáneo. Los pacientes sin inhibidores son aquellos reportados sin inhibidores y tratados con Factor VIII o IX (no agente de puente)
Numerador: # total de episodios de sangrado de tipo espontáneo en pacientes hemofílicos sin inhibidores en profilaxis, durante el periodo.
Denominador: # total de pacientes hemofílicos sin inhibidores en profilaxis, durante el periodo.
Constante: NA
Tipo de medida: Promedio
Periodicidad: Anual
Tipo de indicador: Resultado
Fórmula: Numerador/denominador
Línea de base país (2015): 0.7
Interpretación: La tasa de sangrado general de tipo espontaneo en los pacientes hemofílicos en profilaxis sin inhibidores fue de 0.7 sangrados durante el periodo.
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
36Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
2) TASA DE SANGRADO ARTICULAR EN PACIENTES EN PROFILAXIS
Justificación: La tasa de sangrado articular es una medida de efectividad del tratamiento profiláctico ya sea desde la perspectiva de funcionalidad del medicamento en si como desde la perspectiva de la adherencia del paciente a su esquema de tratamiento. El resultado de esta medición permite a los clínicos y tomadores de decisiones evaluar la efectividad de esquema y a su vez la efectividad del programa en el cual se atiende el paciente. El evento de sangrado articular hace referencia a aquel que requiere tratamiento (concentrado de FVIII o IX / agente de puente), el cual fue descrito con fecha, hora, lugar (articular) y causa (traumática o no traumática).
2.1) Tasa de sangrado articular en pacientes hemofílicos con inhibidores (alta respuesta) en profilaxis.
Premisas: El evento de sangrado hace referencia a aquel que requiere tratamiento con agente de puente y el cual fue descrito con fecha, hora, lugar (articular) y causa (traumática o no traumática).
Los pacientes con inhibidores son aquellos reportados con inhibidores de alta respuesta, en los cuales la profilaxis se realiza con agente de puente.
Numerador: # total de episodios de sangrado articular en pacientes hemofílicos con inhibidores (alta respuesta) en profilaxis, durante el periodo
Denominador: # total de pacientes hemofílicos con inhibidores (alta respuesta) en profilaxis.
Constante: NA
Tipo de medida: promedio
Periodicidad: Anual
Tipo de indicador: Resultado
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
37Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
Fórmula: Numerador/ Denominador
Línea de base país (2015): 3.3
Interpretación: La tasa de sangrado articular en los pacientes hemofílicos en profilaxis con inhibidores (alta respuesta) fue de 3.3 sangrados durante el periodo.
2.1.1) Tasa de sangrado articular de tipo espontáneo en pacientes hemofílicos con inhibidores (alta respuesta) en profilaxis.
Premisas: Solo tiene en cuenta sangrados articulares de tipo espontáneo. Los pacientes con inhibidores son aquellos reportados con inhibidores de alta respuesta, en los cuales la profilaxis se realiza con agente de puente.
Numerador: # total de episodios de sangrado articular de tipo espontáneo en pacientes hemofílicos con inhibidores (alta respuesta) en profilaxis, durante el periodo
Denominador: # total de pacientes hemofílicos con inhibidores (alta respuesta) en profilaxis.
Constante: NA
Tipo de medida: promedio
Periodicidad: Anual
Tipo de indicador: Resultado
Fórmula: Numerador/ Denominador
Línea de base país (2015): 1.5
Interpretación: La tasa de sangrado articular de tipo espontáneo en los pacientes hemofílicos en profilaxis con inhibidores (alta respuesta) fue de 1.5 sangrados durante el periodo.
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
38Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
2.2) Tasa de sangrado articular en pacientes sin inhibidores en profilaxis sin inhibidores
Premisas: Los pacientes sin inhibidores son aquellos reportados sin inhibidores y tratados con Factor VIII o IX (no agente de puente)
Numerador: # total de episodios de sangrado articular en pacientes hemofílicos sin inhibidores en profilaxis, durante el periodo
Denominador: # total de pacientes hemofílicos sin inhibidores en profilaxis.
Constante: NA
Tipo de medida: Promedio
Periodicidad: Anual
Tipo de indicador: Resultado
Fórmula: Numerador/ Denominador
Línea de base país (2015): 1.0
Interpretación: La tasa de sangrado articular en los pacientes hemofílicos sin inhibidores en profilaxis fue de 1,0 sangrados durante el periodo.
2.2.1) Tasa de sangrado articular de tipo espontáneo en pacientes sin inhibidores en profilaxis sin inhibidores
Premisas: solo tiene en cuenta sangrados articulares de tipo espontáneo. Los pacientes sin inhibidores son aquellos reportados sin inhibidores y tratados con Factor VIII o IX (no agente de puente)
Numerador: # total de episodios de sangrado articular de tipo espontáneo en pacientes hemofílicos sin inhibidores en profilaxis, durante el periodo
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
39Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
3) PROPORCIÓN DE PACIENTES HEMOFÍLICOS EN PROFILAXIS CON ARTROPATÍA
Justificación: el desarrollo de la artropatía hemofílica es una de las complicaciones más frecuentes en esta población y refleja el resultado de las intervenciones de un programa multidisciplinario, del acceso al tratamiento, de la adherencia de pacientes a las recomendaciones de programas y de la efectividad de estrategias de intervención por parte de los profesionales de la salud.
Numerador: Número de pacientes hemofílicos en profilaxis con artropatía hemofílica
Denominador: Total de pacientes hemofílicos en profilaxis.
Constante:100
Tipo de medida: Proporción
Periodicidad: Anual
Denominador: # total de pacientes hemofílicos sin inhibidores en profilaxis.
Constante: NA
Tipo de medida: Promedio
Periodicidad: Anual
Tipo de indicador: Resultado
Fórmula: Numerador/ Denominador
Línea de base país (2015): 0.5
Interpretación: La tasa de sangrado articular de tipo espontaneo en los pacientes hemofílicos sin inhibidores en profilaxis fue de 0.5 sangrados durante el periodo.
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
40Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
Tipo de indicador: Resultado
Fórmula: Numerador/ Denominador*100
Línea de base país (2015): 46.2
Interpretación: 46,3 % de los pacientes presentan artropatía hemofílica crónica.
4) PROPORCIÓN DE PACIENTES CON HEMOFILIA SEVERA SIN INHIBIDORES EN MANEJO CON PROFILAXIS
Justificación: De acuerdo a las recomendaciones de la literatura y de la Guía para el manejo de pacientes con hemofilia A severa sin inhibidores la terapia ideal para la población con esta definición de diagnóstico es la profilaxis. Este indicador permite evidenciar la aplicabilidad de las recomendaciones de esta guía.
Numerador: Número de pacientes con hemofilia severa sin inhibidores en profilaxis.
Denominador: Total de pacientes con hemofilia severa sin inhibidores
Constante:100
Tipo de medida: Proporción
Periodicidad: Anual
Tipo de indicador: Resultado
Fórmula: Numerador/ Denominador*100
Estándar: >95% (bueno), 90%-95% (regular), <90% (malo)
Interpretación: El 94,3% de los pacientes hemofílicos severos sin inhibidores están en profilaxis.
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
41Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
5) PROPORCIÓN DE PACIENTES EVALUADOS POR EQUIPO INTERDISCIPLINARIO EN EL PERÍODO
Justificación: Son los encargados de planear la atención multidisciplinaria (diagnóstico, tratamiento, educación, seguimiento, rehabilitación) de manera particular para cada paciente con diagnóstico de hemofilia (leve, moderada y severa) y de acuerdo a las recomendaciones deben valorarse todos los pacientes independientemente del grado de severidad y del consumo de factor. Para este indicador se tiene en cuenta el mínimo de 1 atención por hematología, ortopedia, odontología y psicología y/o trabajo social.
Numerador: Número de pacientes con hemofilia evaluados por un equipo interdisciplinario en el periodo.
Denominador: Total de pacientes con hemofilia
Constante:100
Tipo de medida: Proporción
Periodicidad: Anual
Tipo de indicador: Proceso
Fórmula: Numerador/ Denominador*100
Estándar: >95% (bueno), 90%-95% (regular), <90% (malo)
Interpretación: El 24.7% de los pacientes hemofílicos fueron evaluados por un equipo interdisciplinario.
6) ATENCIONES POR HEMATÓLOGO EN EL PERIODO ANUAL
Justificación: Todo paciente con diagnóstico de hemofilia debe ser valorado por un equipo interdisciplinario en cabeza de hematólogo experto en manejo de la hemofilia.
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
42Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
6.1) Promedio de atenciones por hematología en pacientes con hemofilia leve -moderada
Justificación: Todo paciente con diagnóstico de hemofilia debe ser valorado por un equipo interdisciplinario en cabeza de hematólogo experto en manejo de la hemofilia.
Numerador: Sumatoria del número de atenciones por hematología en los pacientes con hemofilia leve-moderada en el periodo.
Denominador: Total de pacientes con hemofilia leve - moderada
Constante: NA
Tipo de medida: Promedio
Periodicidad: Anual
Tipo de indicador: Proceso
Fórmula: Numerador/ Denominador
Estándar: ≥2 (bueno), 1 (regular), 0 (malo)
Interpretación: El promedio de atenciones por hematología en los pacientes con hemofilia leve - moderada es de 3,2.
6.2) Promedio de atenciones por hematología en pacientes con hemofilia severa
Numerador: Sumatoria del número de atenciones por hematología en los pacientes con hemofilia severa en el periodo.
Denominador: Total de pacientes con hemofilia severa
Constante: NA
Tipo de medida: Promedio
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
43Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
Periodicidad: Anual
Tipo de indicador: Proceso
Fórmula: Numerador/ Denominador
Estándar: 6 - 12 (bueno), <6 (malo)
Interpretación: El promedio de atenciones por hematología en los pacientes con hemofilia severa es de 5,4 veces en el periodo.
7) ATENCIONES POR ODONTOLOGÍA EN EL PERIODO ANUAL
7.1) Promedio de atenciones por odontología en pacientes con hemofilia leve -moderada
Justificación: Todo paciente con diagnóstico de hemofilia debe ser valorado por un equipo interdisciplinario el cual dentro de sus intervenciones debe incluir la valoración por odontología con el fin de realizar evaluación, profilaxis e intervenciones preventivas.
Numerador: Sumatoria del número de atenciones por odontología en los pacientes con hemofilia leve-moderada.
Denominador: Total de personas con hemofilia leve-moderada
Constante: NA
Tipo de medida: Promedio
Periodicidad: Anual
Tipo de indicador: Proceso
Fórmula: Numerador/ Denominador
Estándar: 2 o más (bueno), 1 (regular), 0 (malo)
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
44Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
Interpretación: El promedio de atenciones por odontología en los pacientes con hemofilia leve moderada es de 0,9.
7.2) Promedio de atenciones por odontología en pacientes con hemofilia severa
Numerador: Sumatoria del número de atenciones por odontología en los pacientes con hemofilia severa.
Denominador: Total de personas con hemofilia severa
Constante: NA
Tipo de medida: Promedio
Periodicidad: Anual
Tipo de indicador: Proceso
Fórmula: Numerador/ Denominador
Estándar: >o= 3 (bueno), 2 (regular), <o=1 (malo)
Interpretación: El promedio de atenciones por odontología en los pacientes con hemofilia severa es de 1.1
8) TASA DE HOSPITALIZACIÓN POR SANGRADO EN PACIENTES CON HEMOFILIA
Justificación: Uno de los principales objetivos del manejo integral de la hemofilia es promover el manejo domiciliario. Algunos eventos de connotación grave y de características individualizadas ameritan institucionalización del paciente. Sin embargo, se deben promover prácticas de autocuidado y de auto infusión. De la misma forma este indicador permite evidenciar el resultado de las estrategias de cuidado y adherencia en estos pacientes.
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
45Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
Numerador: Número de pacientes con hemofilia que fueron hospitalizados durante el periodo.
Denominador: Total de pacientes con hemofilia en el periodo.
Constante: 100
Tipo de medida: Proporción
Periodicidad: Anual
Tipo de indicador: Resultado
Fórmula: Numerador/ Denominador *100
Línea de base país: 18.6%
Interpretación: El 18,6% de los pacientes hemofílicos fueron hospitalizados durante el periodo.
9) INCIDENCIA DE PACIENTES CON DESARROLLO DE INHIBIDORES (>0,6)
Nota aclaratoria**. Este indicador se estableció en el consenso por ser parte fundamental de la caracterización de esta población y de la importancia para los tomadores de decisiones frente a este resultado; la inclusión en el presente listado parte de la importancia de su documentación y de la sensibilización en la vigilancia, seguimiento y medición del indicador soportado por la literatura, aun así no se establece como un indicador de gestión de riesgo.
Justificación: El desarrollo de inhibidores en pacientes con hemofilia es una de las complicaciones de más difícil manejo en esta población y está asociada al desarrollo de anticuerpos contra el factor recibido. Este indicador permite medir con qué frecuencia se desarrollan inhibidores en la población hemofílica y permite a los tomadores de decisiones ajustar los servicios de manera acorde a las características de su población.
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
46Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
9.1) Incidencia del desarrollo de inhibidores en pacientes con Hemofilia A
Numerador: # de pacientes con Hemofilia A moderada o severa que desarrollaron inhibidores en el periodo (casos nuevos).
Denominador: Total de pacientes con Hemofilia A moderada o severa reportados en el periodo
Constante:100
Tipo de medida: Tasa
Periodicidad: Anual
Tipo de indicador: Resultado
Fórmula: Numerador/ Denominador*100
Línea de base país (2015): 25.8
Interpretación: Por cada 100 personas con Hemofilia A moderada-severa, aproximadamente 25,8 desarrollaron inhibidores durante el periodo.
Nota: La medición del año 2015 de la cual se extrae la línea de base país refleja el resultado de una prevalencia de pacientes con inhibidores debido a que por ser la primera medición aún no se puede identificar las casos nuevos. A partir de la medición 2016 se medirá la incidencia.
9.2) Incidencia del desarrollo de inhibidores en pacientes con hemofilia B
Numerador: # de pacientes con Hemofilia B moderada o severa que desarrollaron inhibidores en el periodo (casos nuevos).
Denominador: Total de pacientes con Hemofilia B moderada o severa reportados en el periodo
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
47Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
Constante:100
Tipo de medida: Tasa
Periodicidad: Anual
Tipo de indicador: Resultado
Fórmula: Numerador/ Denominador*100
Línea de base país (2015): 16.2
Interpretación: Por cada 100 personas con Hemofilia B moderada-severa, 16.2 desarrollaron inhibidores durante el periodo.
Nota: La medición del año 2015 de la cual se extrae la línea de base país refleja el resultado de una prevalencia de pacientes con inhibidores debido a que por ser la primera medición aún no se puede identificar las casos nuevos. A partir de la medición 2016 se medirá la incidencia.
8. REVISIÓN DE INDICADORES
La actualización de estos indicadores, revisión de puntos de corte, inclusión o exclusión de otras mediciones se realizará cada dos años o antes si la evidencia lo soporta o las necesidades del sistema lo ameritan.
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
48Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
9. REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS
1. Trujillo Zea A. Indicadores de gestión para la evaluación de los servicios hospitalarios. In Malagón Londoño G, Galán Morera R, Pontón Laverde G. Administración Hospitalaria. Tercera ed.: Medica Panamericana; 2008. p. 672
2. P. de Moerloose, K. Fischer, T. Lambert, J. Windyga, A. Batorova, G. Lavignelissalde, A. Rocino, J. Astermark et al, Recommendations for assessment, monitoring and follow-up of patients with haemophilia. Haemophilia (2012), 18, 319–325.
3. Neil Josephson. The hemophilias and their clinical management. American Society of Hematology. Congenital Bleeding Disorders. Hematology 2013.
4. Francoise Boehlen, Lukas Graf, Erik Berntorp, Outcome measures in haemophilia: a systematic review. European Journal of Haematology 93 Suppl. 76 (2–15) doi:10.1111/ejh.12369.
5. Guillermo Salinas-Escudero, Rosa María Galindo-Suárez, Kely Rely, María Fernanda Carrillo-Vega, Emilio Muciño-Ortega. Análisis del costo y la efectividad de los esquemas de administración de factores de coagulación para el manejo de niños con hemofilia A en México. Bol Med Hosp Infant Mex 2013;70(4):290-298.
6. Gabriele Calizzani, Fabio Candura, Paul Giangrande, Ivana Menichini. Europea guidelines for the certification of Haemophilia Centres. EUHANET. 07 June 2013.
7. K. Fischer, P. Collins, s. Bjorkman,” v. Blanchette, M. Oh, S. Fritsch, P. Schroth, G. Spotts and B. Ewenstein. Trends in bleeding patterns during prophylaxis for severe haemophilia: observations from a series of prospective clinical trials. Haemophilia (2011), 17, 433–438.
8. K. Fischer*_ and M. Van Den Berg. Prophylaxis for severe haemophilia: clinical and economical issues. Haemophilia (2003), 9, 376–381.
9. T. M. Brown, W. C. Lee, A. V. Joshi and C. L. Pashos. Health-related quality of life and productivity impact in haemophilia patients with inhibitors. Haemophilia (2009), 15, 911–917.
10. V. Jimenez-Yuste m. T. Alvarez, M. Martin-Salces, m. Quintana, C. Rodriguez Merchan, C. Lopez-cabarcos, f. Velasco and f. Hernandez-
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
49Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
navarro. Prophylaxis in 10 patients with severe haemophilia A and inhibitor: different approaches for different clinical situations. Haemophilia (2009), 15, 203–209 DOI: 10.1111.
11. Thomas Lofqvist, Inga Marie Nilsson, Erik Berntorp & Holger Pettersson. Haemophilia prophylaxis in young patients ± a long-term follow-up. Journal of Internal Medicine 1997; 241: 395±400.
12. L.Fregonese, C. Rodwell, S. Aymé. RDTF Report on Health indicators for rare diseases: II – Conceptual framework for the use of health indicators for the monitoring of quality of care, September 2011.
13. EUCERD. Recommendations on Core Indicators for rare disease National Plans/Strategies. 6 June 2013.
14. Hartmut Pollmann, Robert Klamroth, Natascha Vidovic, Alexander Y. Kriukov, Joshua Epstein, Ingo Abraham, Gerald Spotts, Johannes Oldenburg. Prophylaxis and quality of life in patients with hemophilia A during routine treatment with ADVATE [antihemophilic factor (recombinant), plasma/albumin-free method] in Germany: a subgroup analysis of the ADVATE PASS post-approval, non-interventional study. Ann Hematol (2013) 92:689–698.
15. P. M. Poonnoose, C. Manigandan,_ R. Thomas,_ N. K. Shyamkumar,_ M. L. Kavitha, S. Bhattacharji_ and A. Srivastava. Functional Independence Score in Haemophilia: a new performance-based instrument to measure disability. Haemophilia (2005), 11, 598–602.
16. T. M. Brown, W. C. Lee,_ A. V. Joshi_ and C. L. Pashos. Health-related quality of life and productivity impact in haemophilia patients with inhibitors. Haemophilia (2009), 15, 911–917.
17. D. M. Dimichele, W. K. Hoots, S. W. Pipe, G. E. Rivard and E. Santagostino. International workshop on immune tolerance induction: consensus recommendations. Haemophilia (2007), 13 (Suppl. 1), 1–22.
18. N. L. Young, C. S. Bradley, V. Blanchette, C. D. Wakefield, D. Barnard, J. K. M. Wu and P. J. Mccusker. Development of a health-related quality of life measure for boys with haemophilia: the Canadian Haemophilia Outcomes – Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT). Haemophilia (2004), 10, (Suppl. 1), 34–43.
19. Monika Bullinger, Denise Globe, Joan Wasserman, Nancy L. Young, Sylvia von Mackensen. Challenges of Patient-Reported Outcome Assessment in
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
50Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
Hemophilia Care—a State of the Art Review. 2009, International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) 1098-3015/09/808 808–820.
20. E. Pollak, H. Muhlan, S. Von Mackensen, M. Bullinger and THE HAEMO-QOL GROUP. The Haemo-QoL Index: developing a short measure for health-related quality of life assessment in children and adolescents with haemophilia. Haemophilia (2006), 12, 384–392.
21. R. L. Bohn, W. Schramm, M. Bullinger, M. Van Den Berg and V. Blanchette. Outcome measures in haemophilia: more than just factor Levels. Haemophilia (2004), 10, (Suppl. 1), 2–8
22. D. Globe, N. L. Young, S. Von Mackensen, M. Bullinger and J. Wasserman. Measuring patient-reported outcomes in haemophilia clinical. Research. Haemophilia (2009), 15, 843–852.
23. Eduardo Remor. A36 Hemofilia-QoL®: una herramienta útil para la evaluación de la calidad de vida en pacientes adultos con hemofilia. Haematologica/edición española | 2006; 91(Supl 4).
24. N. L. Young, C. S. Bradley, V. Blanchette, C. D. Wakefield, D, Barnard, J. K. M. Wu and P. J. Mccusker. Development of a health-related quality of life measure for boys with haemophilia: the Canadian Haemophilia Outcomes – Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT). Haemophilia (2004), 10, (Suppl. 1), 34–43.
25. Brian M. Feldman. Issues in the measurement of quality of life in hemophilia. Department of Pediatrics and Institute of Health Policy Management & Evaluation Hospital for Sick Children, University of Toronto. Rev Bras Hematol Hemoter. 2013; 35(5):299-313.
26. N. Duncan, W. Kronenberger, C. Roberson and A. Shapiro. VERITAS-Pro: a new measure of adherence to prophylactic regimens in haemophilia. Haemophilia (2010), 16, 247–255.
27. S. Ho, D. Gue, k. Mcintosh, m. Bucevska, M. Yang and s. Jackson. An objective method for assessing adherence to prophylaxis in adults with severe haemophilia. Haemophilia (2014), 20, 39–43.
28. D. Stephensen, W. I. Drechsler and O. M. Scott. Outcome measures monitoring physical function in children with haemophilia: a systematic review. Haemophilia (2014), 20, 306–321.
CONSENSO DE INDICADORES EN HEMOFILIA
51Cuenta de Alto Costo. Fondo Colombiano de Enfermedades de Alto Costo.
www.cuentadealtocosto.org
29. P. M. Poonnoose, C. Manigandan, R. Thomas, N. K. Shyamkumar, M. L. Kavitha, S. Bhattacharji and A. Srivastava. Functional Independence Score in Haemophilia: a new performance-based instrument to measure disability. Haemophilia (2005), 11, 598–602.
30. J. Michael Soucie, Rachelle Nuss, Bruce Evatt, Abdou Abdelhak, Linda Cowan, Holly Hill, Marcia Kolakoski, Nancy Wilber. Mortality among males with hemophilia: relations with source of medical care. Clinical Observations, Interventions, and Therapeutic Trials. 2000 by The American Society of Hematology. Blood, 15 July 2000 X Volume 96, Number 2.
31. Antonio Coppola, Massimo Morfini, Ernesto Cimino, Antonella Tufano, Anna M. Cerbone, Giovanni, Di Minno. Current and evolving features in the clinical management of haemophilia. Blood Transfus 2014; 12 Suppl 3: s554-62.
32. Aranaz J, Aibar C, Villater J, Gea MT. Indicadores de Gestión y Funcionamiento Hospitalario. In Blanco Restrepo JH, Maya Mejía JM. Fundamentos de Salud Pública Tomo II Administración de Servicios de Salud. Mdellín: Corporación para Investigaciones Biologicas; 2009
Hemo� liaConsenso basado en evidencia:
Indicadores necesarios para evaluar los resultados en gestión del riesgo
en pacientes con diagnóstico de hemo� lia A o B para aseguradores y
prestadores en Colombia
REPÚBLICA DE COLOMBIAMinisterio de Salud y Protección Social
Ministerio de Hacienda y Crédito Público