casariego mesa1

¿Qué y cómo investigar los

resultados en salud” Dr. Joaquín Casariego García- Lubén

Do the right things &

Do things right

Muchas gracias por su atención

@joaq_casariego

j.casariego.prof@ufv.es

1872-1970. Bertrand Arthur William Russell. Filósofo, matemático y escritor británico. Premio Nobel en

Literatura en 1950.

“En todas las actividades es saludable, de vez en cuando, poner un signo de interrogación sobre aquellas cosas que por mucho tiempo se han dado como seguras”

En ocasiones, las cosas no son lo que parecen

Premisas

Hacia una medicina e

investigación centradas en

el paciente

Medicina personalizada

• El tratamiento correcto

• A la dosis correcta

• Para el paciente correcto

• En el momento correcto

• Para el resultado correcto

La generación de evidencia científica para la toma de decisiones clínicas

Investigación biomédica “Traslación” del conocimiento

La prueba del algodón

(Inspired from Khoury et al. 2007)

¿Qué y cómo investigar los

resultados en salud” Dr. Joaquín Casariego García- Lubén

¿QUÉ INVESTIGAR? Resultados en Salud

Do the right things

¿Qué preguntas de salud es preciso responder?

La investigación biomédica y las preguntas a responder

Hans-Georg Eichler, Brigitte Bloechl-Daum, Eric Abadie, David Barnett, Franz König and Steven Pearson. Relative efficacy of drugs: an emerging issue between regulatory agencies and third-party payers. JAMA vol. 9 ,AprIl 2010

BMJ 2003;327:1459–61

Felicidades, los resultados son negativos y todo está en orden

No puedo dormir…

No puedo comer ni beber

lo quiero…

Me afecta a mi vida diaria…

Me canso y No puedo hacer deporte…

• in the united States, the continuous increase in federal spending on health care, and a growing awareness that “hard evidence is often unavailable about which treatments work best for which patients and whether the added benefits or more-effective but more-expensive services are sufficient to warrant their added costs” has prompted a highly publicized debate over the need for comparative effectiveness research (CER).

• In February 2009, US president Barack Obama signed into law an act that allocates uS$1.1 billion for CER

Investigación en

Efectividad Comparada (IEC)

¿CÓMO INVESTIGAR? Resultados en Salud

Do things right

CALIDAD RAPIDEZ VALOR

La pirámide

de la confianza científica

“Cualquier estudio de investigación que asigna de manera prospectiva

participantes humanos o grupos de humanos a una o más

intervenciones sanitarias a fin de evaluar los efectos en los resultados

sanitarios.”

Ensayo Clínico

Sir Austin Bradford Hill (1897 -1991)

• Aleatorización y metodología de ensayos clínicos

1948: el primer ECA

– en el que fue analizada y demostrada la eficacia de la estreptomicina en el tratamiento de la tuberculosis

Ensayo Clínico

baja

ba

ja

alta

alt

a

Validez interna

Ensayos

abiertos

aleatorizados

Estudios

observacionales

prospectivos

Ensayos

clínicos

aleatorizados

• La forma de minimizar estos problemas ha consistido en plantear

ensayos clínicos pragmáticos o naturalistas:

– con unos criterios de selección más amplios, que permitiesen la

inclusión de grupos de pacientes heterogéneos y «representativos»,

– Utilizasen variables «pragmáticas»

– y evaluasen las intervenciones en unas condiciones menos restrictivas

(uso de comparadores estándar, dosis flexibles o seguimiento

«naturalista») que las de los ensayos clínicos tradicionales.

Estudios Observacionales y ensayos clínicos pragmáticos

• las primeras aproximaciones metodológicas hacia la IEC han consistido en proponer más estudios pragmáticos, de larga duración, frente a comparadores activos (estudios head to head), con muestras heterogéneas de pacientes.

• Pero responder a las preguntas que plantea la MCP mediante ECA resulta poco factible.

• El coste de evaluar intervenciones sencillas mediante ensayos es muy alto.

• Si el objetivo fuese evaluar intervenciones complejas, los recursos y el tiempo necesarios serían mucho mayores.

– Por ejemplo, se ha estimado que para determinar la combinación óptima de agentes para tratar la enfermedad de Alzheimer se requerirían 63.500 pacientes y 286 años, y para evaluar los tratamientos de los accidentes cerebrovasculares de origen isquémico serían necesarios 186.000 pacientes y 155 años.

IEC y Ensayos Clínicos

17. Mullins CD, Whicher D, Reese ES, Tunis S. Generating evidence for comparative effectiveness research using more pragmatic randomized controlled trials. Pharmacoeconomics. 2010;28:969–76.

18. Luce BR, Kramer JM, Goodman SN, Connor JT, Tunis S, Whicher D, et al. Rethinking randomized clinical trials for comparative effectiveness research: the need for transformational change. Ann Intern Med.

2009;151:206–9.

19. Saber JL, Kalafut M. Combination therapies and the theoretical limits of evidence- based medicine. Neuroepidemiol. 2001;20:57–64.

DESAFÍOS

Resistencia al cambio

La Revolución Científica el cambio de paradigma

"Successive transition from one paradigm to another via revolution is the usual developmental pattern of mature science.“

T.S.Kuhn (1962)

“una nueva verdad científica no triunfa porque haya convencido a sus oponentes y le haya hecho ver la luz, sino más bien porque sus oponentes mueren finalmente, y una nueva generación crece más familiarizada con ella”. Max Planck

Cambio de paradigma Transición

Disociación

Valle de la muerte

Valle de la muerte

Recursos

ROI

• 10% of European regions that reach the ‘Europe 2020 strategy’ target of spending 3% or more of their GDP on R&D

• These regions are also the ones that generate 40% of the EU’s total R&D expenditure.

Eurostat regional yearbook 2010 ;http://epp.eurostat.ec.europa.eu/portal/page/portal/product_ details/publication?

R&D intensity by regions in 2007 (total R&D expenditure as % of GDP)

Eurostat regional yearbook 2010 ;http://epp.eurostat.ec.europa.eu/portal/page/portal/product_ details/publication?

Pharma Industry R & D Expenditure

Pharma Industry Variation* in R & D Expenditure

* Vs previous Year

Figure 4: This figure illustrates the percentage of physicians reporting different amounts of time devoted to research activities, expressed as the number of hours spent on research per week, for the years 1997-2007. Data from National Physician Survey44

Asistencia Vs.

Investigación

Complejidad

Proteger al paciente

Proteger la integridad de los datos

“¡ Brindo por mis resultados… ya sean ciertos o falsos!

Fragmentación

Cooperación

Objetivos individuales

Necesidades comunes

Objetivos individuales

Objetivos individuales

Necesidades individuales

Necesidades individuales

Necesidades individuales

Necesidades individuales

Recursos

Objetivos individuales

Objetivos individuales

Necesidades individuales

Comunicación

CONSECUENCIAS

• Pérdida de valor (“valley of death”) • Menor calidad • Incremento en los costes • Lentitud-Tiempo

Outcomes

Competitividad

Globalización de la Investigación

Nature Reviews Drug Discovery 7, 13-14 (January 2008)

La necesidad

• Liderazgo científico y de gestión • Integración de la investigación biomédica (B/ Tr/ Clin/ Pobl) • Disposición de recursos e infraestructuras • Gestión eficiente de recursos e infraestructuras • Cooperación y sinergias • Orientación a resultados • Orientación a las personas

Investigación más eficiente Competitividad

SOLUCIONES

1. Participación de los agentes principales en la definición de políticas de salud/investigación

2. Integración Estructural de la Investigación Biomédica

3. Creación de infraestructuras/plataformas estables y eficaces de investigación

4. Profesionalización de la investigación

5. Gestión profesional basada en resultados

6. Formación exhaustiva

7. Equipos multidisciplinares de investigación

Soluciones

Redes de Investigación

Estructuras estables de investigación

Estudios Centros

Involucrados

Pacientes

84 Ensayos Clínicos 781 27.891

1.516 Investigadores participantes

Internacionalización de la investigación clínica

EUROPA

European Clinical Research Infrastructures Network for Clinical Trials and Biotherapy

• ECRIN es una de las 10 infraestructuras biomédicas paneuropeas aceptadas en fase de factibilidad por el Foro Europeo Estratégico de Infraestructuras Científicas (ESFRI)

• Misión:

– diseñar una infraestructura de investigación clínica europea que posibilite el desarrollo de investigación clínica en red, de carácter multinacional.

Internacionalización de la investigación clínica

INTERNACIONAL

Equipos multidisciplinares profesionalizados de alto

rendimiento

sabías que…?

AP

• Ventajas de investigar en AP:

– La continuidad de la atención

– Condiciones de práctica real

– Fases precoces de la enfermedad

– Accesibilidad a la población

Lázaro P, Pozo F, Ricoy JR. Una estrategia de investigación en el sistema nacional

de salud (II): Investigación en servicios de salud. Med Clin (Barc) 1995; 104:67-76.

Histórico

• Hasta el inicio de los años 80 la investigación en Atención Primaria (AP) fue muy poca 0,59% de los artículos publicados.

• En 1994 suponía el 4,1% de los artículos del IME.

• Especialidad MFyC, reforma de Enfermería.

• Poco factor de impacto.

Investigación en AP

Output AP

Descriptivos

94%

Experimentales

2%

Analíticos

4%

López F, Fernández O, Medina ME, Rubio E y Alejandre G. Investigación en atención primaria: 1994-2003. Aten Primaria.

2005;36(8):1-9.

Temas más frecuentes en los estudios publicados de A. Primaria en orden decreciente

• Endocrinología y metabolismo (diabetes)

• Cardiovascular (hipertensión)

• Infecciosas

• Salud mental

• Tumores

• Locomotor

• Digestivo

• Dermatología

• Respiratorio

• Neurología

López F, Fernández O, Medina ME, Rubio E y Alejandre G. Investigación en

atención primaria: 1994-2003. Aten Primaria. 2005;36(8):1-9.

Propuestas de mejora para la Investigación en Atención Primaria

– Acercar la formación a los profesionales de atención primaria (dispersión geográfica)

– Promover la investigación y consolidar Grupos multidisciplinarios que impliquen distintos Centros de Salud

– Participación médicos y profesionales de enfermería

– Fomentar líneas de investigación

– Facilitar la publicación de los estudios

Propuestas de mejora para la Investigación en Atención Primaria

– Participación de las Sociedades Científicas en formación pregrado y postgrado

– Ayudar a los profesionales interesados en investigar: • Aspectos metodológicos

• Publicaciones

– Coordinación entre la Administración Sanitaria, Fundaciones y Sociedades Científicas

Propuestas de mejora para la Investigación en Atención Primaria

• Propuestas a la Administración Sanitaria:

– Aumentar la subvenciones para investigar en Atención Primaria

– Unidades de Investigación

– Fundaciones

– Facilitar la asistencia a cursos de calidad dentro y fuera de la Comunidad

– Sustituir a los profesionales en formación

REFLEXIONES

No hay salud sin investigación

La investigación NUNCA debe ser un fin en sí misma…

…tan solo un medio eficaz y seguro para

resolver los problemas de salud de las personas…

…en el menor tiempo posible y con el empleo de los recursos

estrictamente necesarios

Estamos aquí para…

SERVIR

…porque tú lo vales

Muchas gracias por su atención

@joaq_casariego

j.casariego.prof@ufv.es

CV

Joaquín Casariego García- Lubén Ldo. en Medicina y Cirugía- especialista en Aparato Digestivo Master Business Administration (MBA) por el IESE School of Business Puestos desempeñados con anterioridad: - 2000-2009: Médico Europeo responsable de la Investigación Clínica en Urología en Eli Lilly & co. - 2009-2012: Director General de CAIBER- Plataforma de Ensayos Clínicos del Estado (Ministerio de Economía y Competitividad) Puestos actuales: - Chairman del Proyecto de la OCDE- Global Science Forum para la Cooperación Internacional en Ensayos Clínicos - Profesor de Fisiología Humana. Facultad de Medicina. Universidad Francisco de Vitoria