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Acceso y financiación de medicamentos huérfanos en España III Encuentro de Expertos

Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad

Madrid, 20 de Febrero de 2015

Con la colaboración de: Coordinado por: Organizado por:


Justificación y oportunidad del proyecto

Javier Urcelay Alonso VicePresidente de AELMHU [email protected]


• No se sabe bien cuántas enfermedades raras existen: se calcula entre 6.000 y 8.000.

• El 80% tienen origen genético, pero otras tienen causas degenerativas o proliferativas.

• En promedio, se describen semanalmente 5 nuevas enfermedades raras en la literatura científica.

• Menos de una quinta parte de las enfermedades raras se benefician de un mínimo conocimiento científico.

Las Enfermedades Raras son raras

Fuente: European Medicines Agency

• Prevalencia: Menor de 5/10.000 nacidos1

• La mayoría de las personas que sufren enfermedades raras están afectadas por enfermedades ultra-raras: prevalencia menor de 1/10.000 nacidos1

• Una media de menos de 400 personas por cada enfermedad rara, entre 45 Millones de españoles*

• Alrededor de 24.000 pacientes en tratamiento*

Las enfermedades raras las padecen muy pocas personas

Pacientes con enfermedades

raras

(1) Fuente: European Medicines Agency * Cantidades meramente estimativas para España, sin valor epidemiológico

Sin embargo, las Enfermedades Raras “afectan” a mucha gente

Farmacéuticos hospitalarios

Comunidades Autónomas

Autoridades Reguladoras y agencias

evaluadoras Responsables de la Política

Sanitaria

Legisladores

EQUIDAD, CALIDAD PRÁCTICA CLÍNICA HABITUAL BENEFICIOS EN SALUD

Pacientes con enfermedades

raras

Industria farmacéutica

Médicos Especialistas Y Sociedades

Científicas

Atención Primaria

Gerentes

Enfermeros, psicólogos,

fisioterapeutas y personal de

apoyo

Familias

Alrededor de 3 Millones de personas sufren enfermedades raras en España

2000 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015

Políticas europeas sobre Enfermedades Raras

Comunicación COM (2008) 679 de la Comisión Europea. Las enfermedades raras: un reto para Europa

Recomendación 2009/C151/02 del Consejo de la Unión Europea relativa a acciones en el ámbito de enfermedades raras.

Reglamento (CE) nº141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo sobre medicamentos huérfanos.

Directiva 2011/24/UE, relativa a la aplicación de los derechos de los pacientes en la asistencia sanitaria transfronteriza.

The European Union Comittee of experts on Rare Diseases (2009/872/EC)

The European Commission Expert Group on Rare Diseases (2013/C 219/04)

Francia Plan 2005-2008

EUROPLAN 2008-2011 Ireland, Greece, Denmark, Netherlands, Italy, Poland, Hungary,

Germany, France, Croatia, Bulgaria, Spain.

Bulgaria Plan 2010

República Checa Plan 2010-2020

Francia Plan 2010-2014

Grecia Plan 2008-2012

Alemania Plan 2009

Luxemburgo Plan 2011

Rumania Plan 2010-2014

Portugal Plan 2008-2015

Eslovenia Plan 2011

España Plan 2009

EUROPLAN 2012-2015 Ireland, Portugal, Denmark, Spain, United Kingdom, Belgium, Croatia, Italy, France, Serbia, Luxembourg, Netherlands, Cyprus, Lithuania, Hungary, Poland, Finland, romania, Georgia, Ukraine, Russi, Slovakia, Greece, Sweden.

Austria Plan 2012

República Checa Plan 2012-2014

Chipre Plan 2012

Bélgica Plan 2014

Croacia Plan 2014-2019

Bélgica Plan 2013

Finlandia Plan 2014-2017

Dinamarca Plan 2014

Alemania Plan 2013

Irlanda Plan 2014-2018

Letonia Plan 2013-2015

Italia Plan 2013-2016

Hungría Plan 2020

Lituania Plan 2012

Países Bajos Plan 2013

Eslovaquia Plan 2012-2013

Países Bajos Plan 2012

España Plan 2014

Reino Unido Plan 2012



Implantación de las directrices europeas sobre Enfermedades Raras

MARCO POLÍTICO A NIVEL DE LOS ESTADOS MIEMBROS DE LA UNIÓN EUROPEA GRAN HETEROGENEIDAD:

• 9 estados miembros han adoptado oficialmente una estrategia en enfermedades raras: Francia, Portugal, Bulgaria, España, República Checa, Lituania, Chipre, Eslovenia y Eslovaquia

• Únicamente Francia tiene el plan totalmente implementado

• Las estrategias varían en su alcance y financiación diferencias en el grado de impacto a nivel nacional

Necesidades y propuestas

EuroPlan España 2011

EuroPlan España 2012 - 2015

Consenso expertos

Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud

1. Información sobre ER 2. Prevención y detección

precoz 3. Atención Sanitaria 4. Terapias 5. Atención socio-sanitaria 6. Investigación 7. Formación

+ Ponencia del Senado sobre enfermedades raras + Estrategias de enfermedades raras del Sistema Nacional de Salud + Informe de las Conferencias EUROPLAN I y II + Estudio BURQOL + Informe ICORD

Objetivo del Consenso de Expertos

Priorizar las acciones a desarrollar para mejorar la asistencia sanitaria de los pacientes con enfermedades raras, cuya implementación es más factible en los próximos 5 años.

PLAN DE ACCIÓN

+ Prioridad + Viabilidad + Impacto

Identificar grados de consenso/divergencia y pronóstico de cumplimiento (viabilidad) sobre las propuestas planteadas CONSENSO/CONFIANZA

Conocer el GRADO DE CONSENSO y CONFIANZA existente entre los expertos (médicos clínicos, farmacéuticos hospitalarios, decisores sanitarios, industria farmacéutica y pacientes) sobre las necesidades y propuestas planteadas, para poder establecer prioridades y diseñar un plan de acción viable que garantice el acceso ágil y equitativo al diagnóstico y tratamiento de las enfermedades raras en el ámbito sanitario público español.

Aportación de valor del Consenso de Expertos

Comité Científico, avales y patrocinio del Consenso

Dr. Ignacio Abaitua Instituto de Salud Carlos III

Dr. José Luís Poveda SEFH

Dr. Josep Torrent Comité de Medicamentos Huérfanos de la EMA

Sr. Jordi Cruz FEDER

Dr. Jordi Pérez H. U. Vall d’Hebrón

Dr. Luis González Gutiérrez Solana H. U. Infantil Niño Jesús

Sr. Javier Urcelay AELMHU

Comité Científico Avales del proyecto

Patrocinio del proyecto

III Reunión de Expertos



Muchas gracias por su atención


Metodología

Dr. Josep Torrent Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)


Metodología

Revisión ordenada de la literatura

Revisión por el Comité Científico de las cuestiones a plantearse

Delphi 2 rondas de consulta

INFORME TÉCNICO

DOCUMENTO DE CONSENSO

Identificación aspectos relevantes para práctica clínica habitual

Elaboración del cuestionario

Análisis estadístico de resultados Grupos focales y

entrevistas semi-estructuradas

Síntesis e interpretación de los resultados

Síntesis de las cuestiones reportadas (políticas)

Valoración por expertos de cuestiones, actuaciones y estrategias (DESEO Y PRONÓSTICO)

Metodología: Revisión de la literatura

34 publicaciones revisadas




INFORME TÉCNICO




Grupos focales y entrevistas semi-estructuradas



Análisis estadístico de resultados Valoración por

expertos de cuestiones, actuaciones y estrategias (DESEO Y PRONÓSTICO)

Metodología: Grupos focales y entrevistas semi-estructuradas




INFORME TÉCNICO




Valoración por expertos de cuestiones, actuaciones y estrategias (DESEO Y PRONÓSTICO)




2 grupos focales y 4 entrevistas semi-estructuradas

Análisis estadístico de resultados

14 participantes de distintos colectivos: farmacia hospitalaria, medicina interna, gestión sanitaria, asociaciones de pacientes, pediatría e industria

farmacéutica.

Metodología: Revisión por el Comité Científico




INFORME TÉCNICO









Metodología: Elaboración del cuestionario

En cada cuestión el participante debía marcar su mejor opción en cada una de las perspectivas presentadas: En total desacuerdo (1) / Desacuerdo parcial (2) / Indiferente (3) / Parcialmente de acuerdo (4) / En total acuerdo (5).

1. Precio y financiación de los medicamentos huérfanos 5 cuestiones

2. Acceso a los medicamentos huérfanos y a la asistencia sanitaria 19 cuestiones

3. Registro de enfermedades raras o minoritarias 7 cuestiones

4. Modelo de gestión 1 cuestión

El cuestionario empleado para la 1ª ronda de consulta Delphi contenía un total de 32 cuestiones, organizadas en cuatro bloques.

En todas las cuestiones planteadas los participantes debían expresar su DESEO y PRONÓSTICO sobre el futuro, en un horizonte temporal de 5 años, del tema tratado.

Metodología: Elaboración del cuestionario

Metodología: Delphi (2 rondas de consulta)

82 y 78 participantes en cada ronda de consulta




INFORME TÉCNICO







Colectivo Nº invitados (%) Nº participantes

en primera ronda

Nº participantes en segunda ronda

MÉDICOS CLÍNICOS 40 (24,84 %) 21 (25,61 %) 21 (26,92 %)

MÉDICOS PEDIATRAS 31 (19,25 %) 20 (24,39 %) 19 (24,36 %)

FARMACÉUTICOS HOSPITALARIOS

43 (26,71 %) 16 (19,51 %) 15 (19,23 %)

GESTORES SANITARIOS 33 (20,50 %) 13 (15,85 %) 12 (15,38 %)

PACIENTES 11 (6,83 %) 9 (10,98 %) 8 (10,26 %)

INDUSTRIA FARMACÉUTICA

3 (1,86 %) 3 (3,66 %) 3 (3,85 %)

TOTAL 161 (100 %) 82 (100 %) 78 (100 %)



CONSENSO DESACUERDO la mayoría (≥ 75 %) desean o pronostican que no

ocurra o ocurrirá en el futuro.

Se consideró que se había alcanzado consenso en aquellas cuestiones en las que el ≥ 75 % de los participantes puntuaron entre 1 y 2 (consenso rechazo) o entre 4 y 5 (consenso acuerdo).

CONSENSO ACUERDO la mayoría (≥ 75 %) desean o pronostican que ocurra o ocurrirá en el futuro.

≥75%

Rango de 1 a 2

Indiferente

Puntuación 3

≥75%

Rango de 4 a 5

Metodología: Definición de consenso

Metodología: Acuerdo, incertidumbre, desacuerdo

Desde la PERSPECTIVA PRONÓSTICO, existe CONSENSO ACUERDO, puesto que el porcentaje de participantes en la

posición acuerdo es igual o mayor al 75%.

Por lo tanto, los expertos consideran que estas acciones SERÁN FACTIBLES A 5 AÑOS VISTA.

Desde la PERSPECTIVA DESEO, existe CONSENSO ACUERDO, puesto que el porcentaje de participantes en la posición

acuerdo es igual o mayor al 75%.

Por lo tanto, los expertos consideran que estas acciones habrían de llevarse a cabo.

DESEO PRONÓSTICO

98% Acuerdo

77% Acuerdo

2% 14%

9%

En la práctica clínica habitual, se han de utilizar y se utilizarán herramientas de ayuda en la toma de decisiones para los pacientes en tratamiento con medicamentos huérfanos para garantizar la transmisión de información clara y transparente.

Acuerdo Indiferente Desacuerdo


DESEO PRONÓSTICO

98% Acuerdo

36%

2%

5%

59%

Existe acuerdo en que se han de implementar planes de formación específica en enfermedades raras para facilitar su diagnóstico temprano por el médico de atención primaria y atención secundaria. Sin embargo, parece poco factible su realización durante los próximos 5 años.

Desde la PERSPECTIVA PRONÓSTICO, si bien la mayoría de los participantes se posicionan en el acuerdo, NO EXISTE

CONSENSO, puesto que el porcentaje de los mismos no es igual o mayor al 75%.

Por lo tanto, EXISTE INCERTIDUMBRE acerca de la

implementación de estas acciones en los próximos 5 años.






89%

77%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo

CARGA DE LA ENFERMEDAD PARA EL CUIDADOR

Desde la PERSPECTIVA PRONÓSTICO, existe CONSENSO DESACUERDO, puesto que el porcentaje de participantes en la

posición desacuerdo es igual o mayor al 75%.

Por lo tanto, los expertos consideran que estas acciones NO SERÁN FACTIBLES en los próximos 5 años.




Los siguientes aspectos se considerarán para decidir las condiciones de financiación y reembolso de los medicamentos huérfanos:


Metodología: Informe técnico




INFORME TÉCNICO




Valoración de cuestiones, actuaciones y estrategias (DESEO Y PRONÓSTICO)

Síntesis de las estrategias en las que se ha alcanzado consenso




Se alcanzó consenso en 37 (66,07 %) de los aspectos evaluados en AMBAS PERSPECTIVAS.

En 18 (32,14 %) de ellos sólo se alcanzó consenso en la perspectiva DESEO.

En 1 (1,79 %) de ellos sólo se alcanzó consenso en la perspectiva PRONÓSTICO.

Las 32 preguntas del cuestionario Delphi, con sus respectivos subapartados, valoraron un total de 56 ASPECTOS del acceso de los medicamentos huérfanos en el Sistema de Salud español para el tratamiento de las Enfermedades Raras o minoritarias, desde las perspectivas DESEO Y PRONÓSTICO.

Informe técnico: Síntesis de los hallazgos generales




INFORME TÉCNICO




Valoración de cuestiones, actuaciones y estrategias (DESEO Y PRONÓSTICO)

Síntesis de las estrategias en las que se ha alcanzado consenso




Metodología: Documento de consenso

Muchas gracias por su atención III Encuentro de Expertos





Herramientas de ayuda para la toma de decisiones. Asistencia sanitaria integral. Equipos de atención domiciliaria.

Dr. Jordi Cruz Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER)


• La toma compartida de decisiones favorece la implicación de pacientes y médicos en la deliberación sobre los cuidados de la salud, compartiendo sus conocimientos, valores y preferencias. Optimiza la comunicación médico-paciente, especialmente en el contexto de enfermedades crónicas, debilitantes y/o progresivas1.

• Las herramientas de ayuda para la toma compartida de decisiones favorecen el conocimiento de los pacientes sobre sus patologías y tratamientos, y permiten una percepción más realista sobre los resultados clínicos y beneficios en salud a alcanzar2.

Antecedentes

1 Gionfriddo MR et al. Systematic Reviews 2014, 3:38. Disponible en: http://www.systematicreviewsjournal.com/content/pdf/2046-4053-3-38.pdf 2 Stacey D et al Cochrane Database Syst Rev. 2011 Oct 5;(10):CD001431. doi: 10.1002/14651858.CD001431.pub3.

Con la implementación del primer plan estratégico sobre Enfermedades Raras en Francia (2005-2008) fue posible comprender que3:

• Integrar la asistencia especializada del hospital con los servicios sanitarios y sociales locales es indispensable para favorecer la investigación clínica, limitar el burn-out de equipos médicos y cuidadores y controlar el incremento de los costes sanitarios.

• Los cuidados hospitalarios altamente especializados son ineficientes sin un soporte sanitario y social adecuado en el domicilio.

• Disponer de servicios sanitarios y sociales en el domicilio es significativamente más económico y favorece una mejor calidad de vida a los pacientes que la provisión de atención hospitalaria especializada, únicamente.

Antecedentes

3 Nourissier C. Orphanet Journal of Rare Diseases 2014, 9 (Suppl 1):O30. Disponible en: http://www.ojrd.com/content/pdf/1750-1172-9-S1-O30.pdf

Herramientas de ayuda para la toma de decisiones y asistencia sanitaria integral

DESEO PRONÓSTICO

98% Acuerdo

77% Acuerdo

2% 14%

9%

En la práctica clínica habitual, se han de utilizar y se utilizarán herramientas de ayuda en la toma de decisiones para los pacientes en tratamiento con medicamentos huérfanos para garantizar la transmisión de información clara y transparente.


DESEO PRONÓSTICO

A nivel regional y local, un equipo multidisciplinar de profesionales (médicos, enfermeros, farmacéuticos, rehabilitadores, terapeutas ocupacionales, psicólogos…) ha de valorar las necesidades individuales del paciente con enfermedades raras garantizando su asistencia sanitaria integral. No obstante, hay incerteza sobre su consecución en los próximos 5 años.

96% Acuerdo

50%

3%

42%

1%

8%

Equipos de atención domiciliaria

La actuación de los equipos de atención domiciliaria ha de permitir un manejo más eficiente de los pacientes con enfermedades raras al reducir la frecuencia de visitas e ingresos en el hospital y mejorar su calidad de vida relacionada con la salud. Sin embargo, hay discrepancia sobre su factibilidad en los próximos 5 años.

La reducción de la frecuencia de visitas al hospital por la actuación de los equipos de atención domiciliaria ha de favorecer la asistencia continua a su trabajo de pacientes y cuidadores. A 5 años vista, su implementación se percibe incierta.

91% Acuerdo

91% Acuerdo

9%

5%

56%

7% 1% 8%

47%

45%

39%


DESEO PRONÓSTICO DESEO PRONÓSTICO

• Existe acuerdo en la idoneidad y factibilidad, a 5 años vista, sobre:

La implementación de herramientas para ayudar en la toma de decisiones en la práctica clínica habitual, con los pacientes con enfermedades raras.

• Sin embargo, la diferencia que existe entre el deseo y el pronóstico de ocurrencia en los próximos 5 años, refleja la necesidad de dirigir los esfuerzos a lograr:

Que un equipo multidisciplinar valore las necesidades individuales de los pacientes con enfermedades raras, como elemento indispensable para proveer una asistencia sanitaria integral.

La actuación de los equipos de atención domiciliaria sean elementos de eficiencia del manejo asistencial y de mejora de la calidad de vida relacionada con la salud de los pacientes con enfermedades raras.

Conclusiones


Equipos de referencia. Trabajo en red de los equipos asistenciales. Formación específica. Indicadores de resultado.

Dr. Jordi Pérez Unidad de Enfermedades Metabólicas del Hospital Vall d’Hebrón


• La rapidez en el acceso, la fluidez en las derivaciones y la calidad de la atención sanitaria varían entre Comunidades Autónomas1,2.

• La ausencia de protocolos de derivación y la localización dispersa de centros de referencia especializados (fuera del ámbito de influencia) son causas fundamentales de retraso en el diagnóstico e inicio del tratamiento1,3.

• El desplazamiento de los pacientes, fuera de su provincia de residencia, es frecuentemente necesario para acceder a la medicación indicada1.

Antecedentes

1Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER). Estudio sobre situación de Necesidades Sociosanitarias de las personas con Enfermedades Raras en España (ENSERio). 2009 Disponible en: http://www.creenfermedadesraras.es/InterPresent2/groups/imserso/documents/binario/enserio.pdf 2 Ministerios de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad. Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud. Actualización aprobada por el Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Salud. Junio 2014 3 Rare Diseases Europa (EURORDIS). The Voice of 12,000 Patients. 2009. Disponible en: http://www.eurordis.org/IMG/pdf/voice_12000_patients/EURORDISCARE_FULLBOOKr.pdf

Creación de equipos de profesionales especializados (equipos de referencia)

DESEO PRONÓSTICO

99% Acuerdo

DESEO PRONÓSTICO

94% Acuerdo

1%

63%

2%

35%

72%

11%

17%

2%

4%


Los participantes coinciden en el deseo de que se establezcan equipos de profesionales (referencia) que coordinen el abordaje terapéutico y asistencial de los pacientes con enfermedades raras, en sintonía con los equipos asistenciales locales. Asimismo, los equipos de profesionales especializados (referencia) habrían de incluir médicos clínicos y, al menos un farmacéutico hospitalario, con un mínimo de tres años continuados de experiencia en el cuidado de pacientes con enfermedades raras. Sin embargo, hay incerteza sobre la factibilidad de ambas acciones en los próximos 5 años.

85%

94%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo

92%

98%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo

92%

94%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo

Rol de los equipos de profesionales especializados (equipos de referencia)

Los equipos de profesionales especializados (referencia) han de establecer y establecerán los criterios para la selección de los pacientes a tratar en función del beneficio clínico esperable, los criterios de inicio y finalización del tratamiento y las pautas para la correcta comunicación con el paciente/cuidador sobre los tratamientos.


CRITERIOS PARA LA SELECCIÓN DE PACIENTES

CRITERIOS DE INICIO Y FINALIZACIÓN DEL TRATAMIENTO

PAUTAS PARA LA CORRECTA COMUNICACIÓN

Protocolos de actuación y formación específica

DESEO PRONÓSTICO

Los equipos de profesionales especializados (referencia) han de elaborar y elaborarán los protocolos de actuación y derivación, así como guías de práctica clínica de alcance y reconocimiento en todo el territorio.

98% Acuerdo

90% Acuerdo

2% 6% 4%


DESEO PRONÓSTICO

98% Acuerdo

36%

2%

5%

59%

Aunque existe incertidumbre acerca de su factibilidad a 5 años vista, existe acuerdo en que se han de implementar planes de formación específica en enfermedades raras para facilitar su diagnóstico temprano por el médico de atención primaria y atención secundaria.

Trabajo en red (equipos de referencia vs. equipos asistenciales locales)

Los médicos de atención secundaria han de disponer y dispondrán de criterios bien definidos para valorar, en cada caso, el uso más adecuado de los medicamentos huérfanos.

DESEO PRONÓSTICO

Los equipos de profesionales especializados (referencia) en enfermedades raras y médicos de atención primaria y atención secundaria a nivel local, han de trabajar en red para acercar el cuidado sanitario al lugar de residencia del paciente. Sin embargo, existe incertidumbre sobre la factibilidad de esta actuación en los próximos 5 años.

DESEO PRONÓSTICO

90% Acuerdo

99% Acuerdo

99% Acuerdo

1% 5%

1% 5%

62% 15%

23%


Tecnologías de comunicación e indicadores de resultado

99% Acuerdo

79% Acuerdo

Aunque parece poco probable su puesta en marcha en los próximos 5 años, mediante la implementación de las nuevas tecnologías de información y comunicación, se ha de establecer una red de comunicación eficaz, clara y ágil entre los equipos de profesionales especializados (referencia) y los equipos asistenciales locales.

DESEO PRONÓSTICO

Se han de establecer y se establecerán indicadores de resultado para demostrar los logros alcanzados en el tratamiento de los pacientes con enfermedades raras derivados de las actuaciones de los equipos de profesionales especializados (referencia).

DESEO PRONÓSTICO

100% Acuerdo

82% Acuerdo

1%

45%

46%

9%

4%

14%


• Existe acuerdo en la idoneidad y factibilidad, a 5 años vista, sobre el rol de los equipos de atención especializada (de referencia), que han de ser responsables de:

El establecimiento de criterios para la selección de los pacientes a tratar; para el inicio y la finalización del tratamiento, y de pautas para la correcta comunicación con el paciente y sus cuidadores.

La elaboración de protocolos de actuación y derivación, y de guías de práctica clínica.

La definición de indicadores de resultado que demuestren el valor añadido de su actuación.

Conclusiones

De alcance y reconocimiento en todo el territorio

• Existiendo alto acuerdo en el deseo pero no en su pronóstico de ocurrencia, en los próximos 5 años, los esfuerzos han de dirigirse a hacer factibles:

La coordinación del abordaje terapéutico y asistencial por profesionales especializados (referencia) trabajando en red con los equipos de atención primaria, secundaria y domiciliaria, locales haciendo uso de las tecnologías de comunicación.

La constitución multidisciplinar de los equipos de referencia (médicos clínicos + farmacéuticos hospitalarios, al menos) con experiencia acreditada, basada en la continuidad asistencial.

La implementación de planes de formación específica en enfermedades raras para atención primaria y secundaria.

Conclusiones


Registros

Dr. Ignacio Abaitua Instituto Investigación en Enfermedades Raras del Instituto de Salud Carlos III


• En España existen 51 registros de enfermedades raras de alcance global, europeo, regional o nacional. La mayoría de ellos pertenecen a una entidad pública (40) y se refieren a patologías, o grupos de patologías, concretas (39)1.

Antecedentes

1 Orphanet Report Series. Rare Disease Registries in Europe. January 2014. Disponible en: http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/Registries.pdf

2 1

36

12

Global Europeo Nacional Regional

• Existe una política nacional de recogida de datos a través del Registro Nacional de Enfermedades Raras del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER) del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) potenciado en el contexto de la Red Española de Registros de Enfermedades Raras para la Investigación (SpainRDR), con una triple vertiente de registro1,2,3:

Registros de base poblacional: Datos facilitados por las Comunidades Autónomas.

Registro de pacientes autodeclarados: Datos facilitados por los propios pacientes.

Registros de pacientes específicos para patologías concretas: Datos facilitados por profesionales participantes de redes de investigación y de sociedades médicas que mantienen convenio con el ISCIII.

• La siguiente información se refiere a estos registros específicos de pacientes.

• Con estas iniciativas en marcha, la estandarización de la recopilación de datos y del acceso a los registros son claves para facilitar la explotación, integración, complementariedad e interpretación de la información actualmente disponible2.

Antecedentes

1 Europlan 2012-2015. España. Conferencia Europlan Nacional.Informe final. Disponible en https://spainrdr.isciii.es/es/Documents/EUROPLAN%20II_Informe_definitivo.pdf 2 Ministerio de Economía y Competitividad. Registro Nacional de Enfermedades Raras del Instituto Carlos III. Disponible en https://registroraras.isciii.es/Comun/Inicio.aspx

3 Instituto de Salud Carlos III. SpainRDR. Disponible en https://spainrdr.isciii.es/es/Paginas/default.aspx

Registros de enfermedades raras: generación de evidencia

Dado que actualmente existen diversos registros en distintas entidades y centros hospitalarios, se ha de crear y se creará un sistema de registro por patología que permita la coordinación e integración de la información ya disponible con la actual que los médicos vayan incorporando.

DESEO PRONÓSTICO

99% Acuerdo

84% Acuerdo

El sistema de registro ha de permitir y permitirá generar evidencia de valor científico sobre la efectividad de los tratamientos y la carga de las enfermedades raras o minoritarias al permitir documentar el seguimiento de los pacientes por patología.

DESEO PRONÓSTICO

98% Acuerdo

85% Acuerdo

1% 9%

6%

1%

1%

7%

9%


Registros de enfermedades raras: datos a incluir

El sistema de registro de pacientes con enfermedades raras ha de recoger y recogerá datos de la evolución clínica y terapéutica de los pacientes.

DESEO PRONÓSTICO

99% Acuerdo

86% Acuerdo

1%

4%

10%


82%

99%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo

84%

98%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo

Registros en enfermedades raras: datos a incluir

76%

95%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo

78%

95%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo

76%

99%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo

DATOS CLÍNICOS (PACIENTES TRATADOS Y NO TRATADOS)

DATOS EPIDEMIOLÓGICOS

DATOS DE EFICACIA Y SEGURIDAD TERAPÉUTICA

El sistema de registro de pacientes con enfermedades raras ha de incluir e incluirá datos clínicos de pacientes tratados y no tratados, datos epidemiológicos, datos de eficacia y seguridad terapéutica, uso de recursos sanitarios asociados al tratamiento de la enfermedad, datos sobre calidad de vida relacionada con la salud.


DATOS SOBRE CALIDAD DE VIDA RELACIONADA CON LA SALUD

USO DE RECURSOS SANITARIOS ASOCIADOS AL TRATAMIENTO DE LA ENFERMEDAD

Registros en enfermedades raras: gestión

Las condiciones de documentación, utilización, gestión, almacenamiento y explotación de los datos del sistema de registro de enfermedades raras o minoritarias han de ser y serán definidas por el equipo de profesionales sanitarios especializados (referencia).

DESEO PRONÓSTICO

90% Acuerdo

85% Acuerdo

6% 4% 11%

4%


DESEO PRONÓSTICO

77% Acuerdo

5%

8%

18%

45%

47%

Los expertos mostraron su acuerdo acerca de que los pacientes formen parte del equipo multidisciplinar que defina las variables de efectividad de los medicamentos huérfanos a incorporar en el sistema de registro. Sin embargo, no se logró consenso en el pronóstico de que esto ocurra en los próximos 5 años.

94%

90%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo

91%

100%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo

95%

99%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo

Registros en enfermedades raras: características

Entre otros requisitos, el sistema de registro de pacientes con enfermedades raras ha de ser y será de sencilla cumplimentación, con una ágil y fácil explotación de los datos, alojado en una entidad de reconocimiento y prestigio y enmarcarse en un contexto legal y ético adecuado.

SER ÁGIL Y FÁCIL EXPLOTACIÓN DE LOS DATOS

SER DE SENCILLA CUMPLIMENTACIÓN

ENMARCARSE EN UN CONTEXTO LEGAL Y ÉTICO ADECUADO

ESTAR ALOJADO EN UNA ENTIDAD DE RECONOCIMIENTO Y PRESTIGIO

90%

100%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo


• Los expertos coinciden en que, en los próximos 5 años en España, es posible resolver las limitaciones que existen en los registros actuales y disponer de:

Un sistema de registros, por patología.

Integrador de la información ya existente.

Concebido para generar evidencia, de valor científico, sobre la efectividad de los tratamientos, la evolución clínica y de la calidad de vida relacionada con la salud de los pacientes con enfermedades raras.

Conclusiones

• Es factible que los equipos de profesionales especializados (referencia) establezcan las condiciones de documentación, utilización, gestión, almacenamiento y explotación de los datos.

• Por otro lado, la discrepancia que resulta del alto nivel de acuerdo alcanzado en el deseo y la incertidumbre reflejada sobre el pronóstico, denota la necesidad de trabajar para generar las condiciones idóneas que permitan involucrar a los pacientes en la definición de las variables de efectividad de los medicamentos huérfanos a incorporar en el sistema de registro.

• Los cambios más relevantes a los registros actuales deben realizarse en los registros específicos de pacientes por patología de forma que sean más útiles y aplicables a las decisiones en la práctica clínica habitual.

Conclusiones


Evaluación de medicamentos huérfanos. Fondo económico específico

Dr. Luis González Servicio Neurología del Hospital Universitario Infantil Niño Jesús


• Existen 14 Comités Autonómicos de Evaluación de nuevos medicamentos en España1:

Su función principal es evaluar los nuevos medicamentos aprobados para definir su lugar en la terapéutica y ayudar, mediante sus recomendaciones, en la toma de decisiones a los decisores sanitarios de su Comunidad Autónoma.

Todos los Comités Autonómicos de Evaluación evalúan medicamentos de uso ambulatorio y el 61%, además, evalúa medicamentos de uso hospitalario.

Entre los aspectos de su funcionamiento a optimizar destacan la duplicidad en la actividad realizada, que requiere un aumento de la coordinación entre ellos para mejorar la eficiencia en la evaluación de nuevos medicamentos.

Antecedentes

1 Ministerio de Economía y Competitividad. Instituto de Salud Carlos III. Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias. Monografías, Septiembre 2014. Disponible en: http://gesdoc.isciii.es/gesdoccontroller?action=download&id=02/10/2014-4a73cebe24

• Las decisiones relativas a la asignación presupuestaria para la financiación de los medicamentos huérfanos siguen los mismos criterios y mecanismos que los habitualmente empleados en las decisiones sobre medicamentos para enfermedades comunes1.

• Diversas iniciativas, como el Europlan España, hacen referencia a la idoneidad de una asignación presupuestaria específica para hacer sostenibles la investigación, formación e interoperabilidad de centros de atención médica especializada en enfermedades raras2.

• Iniciativas para adoptar políticas para una asignación presupuestaria diferencial para la financiación de los medicamentos huérfanos y la asistencia de los pacientes con enfermedades raras existen en algunos países como Canadá y Australia3,4,5.

Antecedentes

1Hughes-Wilson et al. Orphanet Journal of Rare Diseases 2012, 7:74. Disponible en: http://www.ojrd.com/content/pdf/1750-1172-7-74.pdf 2Europlan 2012-2015. España. Conferencia Europlan Nacional. Informe final. Disponible en: https://spainrdr.isciii.es/es/Documents/EUROPLAN%20II_Informe_definitivo.pdf 3 Winkist E et al Value in Health 2012 (15): 982–986 4 Ministry of Health and Long Term care. How drugs are considered: funding decisions. Disponible en: http://www.health.gov.on.ca/en/pro/programs/drugs/how_drugs_approv/review_rare_diseases.aspx 5 Funding Rare diseases in Australia. Disponible en: http://mckellinstitute.org.au/wp-content/uploads/pdf/McKell_RareDiseases_A4-New-web.pdf

Criterios homogéneos y evaluación única

Las agencias evaluadoras de medicamentos han de adoptar y adoptarán criterios homogéneos de evaluación para los medicamentos huérfanos que garanticen la equidad y prontitud en el acceso en todo el territorio.

DESEO PRONÓSTICO

98% Acuerdo

79% Acuerdo

El actual modelo de evaluación de medicamentos en el que participan diversas agencias, se ha de reemplazar por una evaluación única válida y reconocida en todo el territorio, con el fin de garantizar equidad y rapidez en el acceso de los medicamentos huérfanos. Asimismo, dado que el tiempo de acceso de los medicamentos huérfanos al sistema sanitario es desigual entre Comunidades Autónomas, se han de adoptar criterios homogéneos de evaluación y una única evaluación que permita acortarlo igualándolo al de aquella Comunidad Autónoma con el tiempo de acceso más corto. Sin embargo, la factibilidad de estas acciones es incierta a 5 años vista.

DESEO PRONÓSTICO

95% Acuerdo

2%

9%

12%

5%

71%

15%

14%

DESEO PRONÓSTICO

90% Acuerdo

9%

1%

73%

14%

13%


Fondo económico específico: equidad

El propósito final del fondo económico específico ha de ser asegurar la equidad en el acceso a los medicamentos huérfanos y en la asistencia sanitaria a los pacientes con enfermedades raras en todo el territorio. Asimismo, la definición del mecanismo de gestión del fondo ha de ser realizada por un equipo de profesionales y gestores sanitarios especializados (referencia). Sin embargo, existe incertidumbre acerca de la implementación de ambas actuaciones a 5 años vista.

DESEO PRONÓSTICO DESEO PRONÓSTICO

90% Acuerdo

98% Acuerdo

1% 1%

60%

9%

31%

7% 3%

72%

18%

10%


Fondo económico específico: cobertura

COSTE DEL TRATAMIENTO CON MEDICAMENTOS HUÉRFANOS

COSTES DE LOS TRATAMIENTOS ADYUVANTES

COSTE DE LA ASISTENCIA ESPECIALIZADA POR MÉDICOS DE REFERENCIA

Se ha de establecer un fondo económico específico destinado a cubrir las necesidades sanitarias de los pacientes con enfermedades raras, que contemple el coste del tratamiento con medicamentos huérfanos y adyuvantes, de la asistencia especializada, de la atención domiciliaria y de la cumplimentación de los registros. Sin embargo, se percibe como poco factible que sean cubiertos por el fondo económico específico en los próximos 5 años.

COSTE DEL TIEMPO DEDICADO A LA CUMPLIMENTACIÓN DE UN SISTEMA DE REGISTRO DE ENFERMEDADES RARAS

COSTE DE LA ATENCIÓN DOMICILIARIA

73%

91%

10% 17%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo

37%

84%

6% 56%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo

65%

82%

17% 18%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo

83%

82%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo

76%

81%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo


Criterios de financiación y acceso a medicamentos huérfanos

Debido a su distinta historia natural, para establecer los criterios de financiación y acceso de los medicamentos huérfanos, ha de distinguirse y se distinguirá entre enfermedades raras no oncológicas y oncológicas.

75% Acuerdo

76% Acuerdo

17%

8% 16%

8%

DESEO PRONÓSTICO

• Existe acuerdo en que, a 5 años vista, es apropiado y factible:

Considerar el origen oncológico y no oncológico de las enfermedades raras para decidir condiciones de acceso de los medicamentos huérfanos, debido a su distinta historia natural.

Adoptar criterios únicos y homogéneos de evaluación por las agencias evaluadoras para garantizar prontitud y equidad en el acceso a los medicamentos huérfanos.

Conclusiones

• Existiendo acuerdo en el deseo, en los próximos 5 años, los esfuerzos han de dirigirse a hacer posibles:

Que una única evaluación de los medicamentos huérfanos por una única agencia evaluadora sea válida en todo el territorio.

Un fondo económico específico que contemple el coste de los medicamentos huérfanos, el coste de los tratamientos adyuvantes, de la asistencia sanitaria especializada (equipos de referencia), de la atención domiciliaria y de los recursos humanos necesarios para la cumplimentación de los registros.

Un fondo económico especifico cuya definición y gestión cuente con la participación de equipos de profesionales, médicos, farmacéuticos y gestores, especializados.

Conclusiones

Si el propósito final es el de hacer más ágil y equitativo el acceso a los medicamentos huérfanos para el tratamiento de las enfermedades raras en el Sistema Nacional de Salud.


Criterios para precio, financiación y acceso de medicamentos huérfanos. Modelos de gestión

Dr. José Luis Poveda Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH)


• La fijación de precio y reembolso de medicamentos huérfanos constituye un tema prioritario para responsables políticos, legisladores, profesionales de la salud, líderes de la industria, académicos y pacientes1.

• Existe la necesidad de un enfoque basado en la evidencia para fijar precios y decidir las condiciones de reembolso de los medicamentos huérfanos2,3.

• El modelo de financiación pública de medicamentos huérfanos actualmente vigente en España es común al del resto de los medicamentos no-huérfanos (modelo de gestión descentralizada), el cual se describe como una de las causas que puede generar falta de equidad en el acceso al tratamiento más óptimo4.

Antecedentes

1 Simoens S. Orphanet Journal of Rare Diseases 2011, 6:42. Disponible en http://www.biomedcentral.com/content/pdf/1750-1172-6-42.pdf 2 Tambuyzer E. Nature Reviews Drug Discovery 9, 921-929 (December 2010)

3 Stella and Gold-von Simson Orphanet Journal of Rare Diseases 2014, 9:152. Disponible en http://www.ojrd.com/content/pdf/s13023-014-0152-2.pdf 4Europlan 2012-2015. España. Conferencia Europlan Nacional.Informe final. Disponible en

https://spainrdr.isciii.es/es/Documents/EUROPLAN%20II_Informe_definitivo.pdf

Decisiones relativas a precio y criterios de financiación

Con el propósito de incorporar el conocimiento derivado de la práctica habitual, las decisiones referentes a fijación del precio y los criterios de financiación han de establecerse y se establecerán por el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad con el asesoramiento de un equipo multidisciplinar formado por médicos clínicos especialistas, farmacéuticos hospitalarios y decisores sanitarios.

94% Acuerdo

79% Acuerdo

13%

6% 8% 8%


DESEO PRONÓSTICO

Condiciones de financiación y reembolso de medicamentos huérfanos

DESEO PRONÓSTICO

• Carga de la enfermedad para el paciente. 91% ACUERDO

83% ACUERDO

• Carga de la enfermedad para el cuidador. 89% ACUERDO

77% DESACUERDO

• Coste de la enfermedad sin tratamiento óptimo. 90% ACUERDO

88% ACUERDO

• Disponibilidad de alternativas terapéuticas. 85% ACUERDO

76% ACUERDO



DESEO PRONÓSTICO

• Carga de la enfermedad para el paciente. 91% ACUERDO

83% ACUERDO

• Carga de la enfermedad para el cuidador. 89% ACUERDO

77% DESACUERDO

• Coste de la enfermedad sin tratamiento óptimo. 90% ACUERDO

88% ACUERDO

• Disponibilidad de alternativas terapéuticas. 85% ACUERDO

76% ACUERDO


89%

77%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo

CARGA DE LA ENFERMEDAD PARA EL CUIDADOR



DESEO PRONÓSTICO

• Innovación aportada por el fármaco. 85% ACUERDO

88% ACUERDO

• Impacto presupuestario para el SNS. 80% ACUERDO

88% ACUERDO

• Costes directos sanitarios y costes indirectos evitados. 90% ACUERDO

85% ACUERDO

• Cambio esperable en la supervivencia del paciente. 96% ACUERDO

94% ACUERDO

• Cambio esperable en la CVRS del paciente. 98% ACUERDO

79% ACUERDO

• Principio de igualdad de oportunidades en el cuidado de la salud y el tratamiento de las enfermedades.

93% ACUERDO

NO SE ALCANZÓ CONSENSO



DESEO PRONÓSTICO

• Innovación aportada por el fármaco. 85% ACUERDO

88% ACUERDO

• Impacto presupuestario para el SNS. 80% ACUERDO

88% ACUERDO

• Costes directos sanitarios y costes indirectos evitados. 90% ACUERDO

85% ACUERDO

• Cambio esperable en la supervivencia del paciente. 96% ACUERDO

94% ACUERDO

• Cambio esperable en la CVRS del paciente. 98% ACUERDO

79% ACUERDO

• Principio de igualdad de oportunidades en el cuidado de la salud y el tratamiento de las enfermedades.

93% ACUERDO

NO SE ALCANZÓ CONSENSO


26%

93%

55% 19%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo

PRINCIPIO DE IGUALDAD DE OPORTUNIDADES EN EL CUIDADO DE LA SALUD Y EL TRATAMIENTO DE LAS ENFERMEDADES


Revisión del precio y de las condiciones de financiación

Las condiciones de financiación de los medicamentos huérfanos han de revisarse cada 5 años de acuerdo con los resultados obtenidos en la práctica clínica habitual. Sin embargo, existe incertidumbre acerca de su implementación.

DESEO PRONÓSTICO

90% Acuerdo

74%

14%

9% 12%

El precio de los medicamentos huérfanos ha de revisarse y se revisará cuando su efectividad en la práctica clínica sea dudosa y/o aumente sustancialmente su población diana.

AUMENTE SUSTANCIALMENTE SU POBLACIÓN DIANA

EFECTIVIDAD EN LA PRÁCTICA CLÍNICA SEA DUDOSA

86%

85%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo

91%

79%

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Pronóstico

Deseo


1%

Modelo A

• Fondo económico específico.

• Equipos de profesionales (referencia) especializados en enfermedades raras POR PATOLOGÍA, DE ACTUACIÓN y ALCANCE EN TODO EL TERRITORIO.

Modelos de gestión

Este modelo es el más idóneo para garantizar rapidez en el acceso a los medicamentos huérfanos y equidad en la asistencia sanitaria de los pacientes en el sistema sanitario español.

Sin embargo, indicaron que no es factible su implementación en los próximos 5 años.

DESEO PRONÓSTICO

86% Acuerdo

85% Desacuerdo

10% Indiferente

12% Desacuerdo

5% Acuerdo

2% Indiferente


Modelo B

• Fondo económico específico.

• Equipos de profesionales (referencia) especializados en enfermedades raras de ACTUACIÓN y ALCANCE por COMUNIDAD AUTÓNOMA.

Modelos de gestión

Este modelo no es el más idóneo para garantizar rapidez en el acceso a los medicamentos huérfanos y equidad en la asistencia sanitaria de los pacientes en el sistema sanitario español.

Sin embargo, indicaron que será el modelo implementado en los próximos 5 años.

DESEO PRONÓSTICO

88% Acuerdo

7% Indiferente

51% Acuerdo

5% Desacuerdo

45% Desacuerdo

4% Indiferente


• Existe consenso en el deseo de que se produzca un cambio importante en el modelo actual de acceso de los medicamentos huérfanos para hacerlo más ágil y equitativo en beneficio de los pacientes con enfermedades raras. A 5 años vista, este cambio ha de consistir en:

Tomar decisiones de acceso y financiación con asesoramiento de equipos multidisciplinares, expertos, que han de incluir, al menos, a médicos y farmacéuticos hospitalarios.

Establecer criterios para la fijación del precio y las condiciones de financiación.

Definir criterios para la revisión del precio y de las condiciones de financiación, basados en los resultados obtenidos en la práctica habitual.

Crear un fondo económico específico.

Concentrar la gestión de los pacientes con enfermedades raras en equipos de profesionales especializados, de referencia, con actuaciones y decisiones de alcance en todo el territorio.

Conclusiones


Conclusiones

Dr. Josep Torrent Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)


• En este estudio, se han abordado cuestiones que actualmente condicionan el acceso al tratamiento oportuno con medicamentos huérfanos.

• Los resultados preliminares de este proyecto sintetizan actuaciones concretas que, en línea con las recomendaciones de la Estrategia Nacional y del EuroPlan I y II en España, denotan la necesidad de una transformación en la gestión habitual del paciente con enfermedades raras.

• Aportando:

Convergencia de puntos de vista sobre un escenario futuro probable.

Oportunidad para una priorización de acciones implementables.

Factibilidad a 5 años vista.

Sobre el propósito del proyecto

Son posibles y realizables:

• Herramientas de ayuda para la toma de decisiones compartidas en la práctica clínica habitual.

• Protocolos de actuación y derivación, guías de práctica clínica y criterios para el uso adecuado y oportuno de los tratamientos, definidos por equipos de expertos.

• Indicadores de resultados de la actuación de los equipos de referencia.

Sobre los mensajes concluyentes:

Es posible y realizable:

• Sistema de registros

Incluyente.

Generador de evidencia científica, relevante para la práctica clínica habitual.

Centrado en las necesidades clínicas, terapéuticas y de calidad de vida relacionada con la salud de los pacientes.

Durante toda la trayectoria de la enfermedad.

Cuyos contenidos y condiciones de uso y explotación estén definidos por equipos de profesionales expertos (de referencia).

Observando los requisitos éticos y la normativa legal vigente para la protección de los datos de carácter individual de las personas.


Son posibles y realizables:

• Criterios únicos y homogéneos para la evaluación de medicamentos huérfanos.

• Fijación del precio de los medicamentos huérfanos, asesorado por equipos de expertos multidisciplinares.

• Teniendo en cuenta, además del coste del fármaco, el impacto humano y social de la enfermedad.

• Definición de las condiciones para la revisión del precio.

En definitiva, un modelo de financiación de medicamentos huérfanos que considere las necesidades concretas y diferenciales de estas enfermedades.


Finalmente, es altamente deseable un cambio de paradigma en la gestión y toma de decisiones relativas al manejo de los pacientes con enfermedades raras, que ha de hacerse:

• Por patología (e independientemente de la localización geográfica del paciente).

• Concentrando su atención médica en equipos de referencia en enfermedades raras concretas, reconocidos en todo el territorio.

• Con el apoyo de equipos de atención domiciliaria como elementos de eficiencia y de mejora de la calidad de vida relacionada con la salud de los pacientes.


Si coincidimos en que estas acciones nos permitirán perfeccionar la atención sanitaria de los pacientes con enfermedades raras, hemos de aunar esfuerzos para definir las actuaciones intermedias que, en los próximos 5

años, harán posible acercar nuestros deseos a la realidad.

III ENCUENTRO DE EXPERTOS: UNIDOS NUESTROS DERECHOS AVANZAN


Acceso y financiación de medicamentos huérfanos en España
