UNIVERSIDAD PARTICULAR DE CHICLAYOFACULTAD DE MEDICINA

CURSO:

TEMA :

DOCENTE:

INTEGRANTES:

BIOLOGÍA

ING. GENÉTICA: TERAPIA GÉNICA

BIOL. FELIX GONZALES FLORES

CICLO: I

FREITAS ENCINA , ESTHEFANNY G.MEDINA CUADRA , LUIS ALBERTO MILIÁN GUERRERO , MILAGROS NIETO RISCO , EVELYN R. TARRILLO ESPINOZA , CRISTHIAN H.

INTRODUCCIÓNEl desarrollo de la tecnología de la Ingeniería Genética, junto con los avances conceptuales realizados en Genética Molecular, Biología Celular y Genética Humana está revolucionando el campo de la terapéutica de las enfermedades hereditarias humanas. La causa común de todas ellas es una alteración en el material hereditario y, por tanto, la substitución del gen defectivo por su equivalente funcional se presenta como la vía idónea para eliminar globalmente los efectos metabólicos y alteraciones clínicas que acompañan a la mayor parte de dichas enfermedades.

OBJETIVOS a) La terapia genética es la técnica que permite la localización exacta los posibles genes defectuosos de los cromosomas y su sustitución por otros correctos. b) El desarrollo de la terapia genética se ha apoyado en los avances científicos experimentados por determinadas ramas de la biología, como la genética, la biología molecular, la virología o la bioquímica.

INGENIERÍA GENETICA:TERAPIA GENICA

1866 1871 1927 1943 1953 1972 1976 1978 1997

Mendel describe en los guisantes la herencia (que posteriormente recibirán el nombre de genes).

se aísla el ADN en el núcleo de una célula.

Se descubre que los rayos X causan mutaciones genéticas.

El ADN es identificado como la molécula genética.

Se crea la primera molécula de ADN recombinante en el laboratorio.

Nace Baby Louise, el primer bebé concebido mediante fecundación in vitro.

Se propone la estructura en doble hélice del ADN.

Se funda en EE.Uu. La primera empresa de ingeniería genética.

Clonación del primer mamífero, una oveja llamada "Dolly".

HISTORIA DE LA INGENIERIA GENETICA

INGENIERIA GENETICA:Se consigue modificar las características hereditarias de un organismo de una forma dirigida por el hombre, alterando su material genético.

Una vez adicionada o modificada la carga cromosómica, el organismo en cuestión sintetiza la proteína deseada y el aumento del rendimiento de la producción puede obtenerse mediante el aumento en la población portadora.

Las bases de la ingeniería genética han consistido en resolver el problema de la localización e inserción de genes y la multiplicación redituable de las factorías logradas.

Técnicas:

A) LA GEL ELECTRO FORESIS:

El problema de encontrar, separar y

analizar los fragmentos de ADN

se logró resolver sobre estudios de

Linus Pauling demostrar que las

moléculas migran a distintas

velocidades hacia los polos

magnéticos: se colocan porciones

de ADN sobre un gel de agarosa y se les permite que migren hacia los polos del campo magnético.

B)ADN RECOMBINANTE

Esta técnica permite aislar un gen de un organismo, para su

posterior manipulación e

inserción en otro diferente. De esta manera podemos

hacer que un organismo animal, vegetal, bacteria, hongo, o un virus,

produzcan una proteína que le sea totalmente extraña.

c)TECNICA DE PCR:

Se consigue multiplicar un determinado

fragmento de ADN millones de veces para poder tener

una cantidad suficiente para

estudiarlo. Sin esta técnica serían imposibles los

estudios de ADN para el

reconocimiento de la paternidad o en

caso de delito.

Aplicaciones de la ingenieríagenética:

La aplicación de las técnicas utilizadas por la Ingeniería Genética ha permitido elevar la calidad de vida del ser humano .

Los organismos transgénicos han pasado a ocupar una posición central en la biotecnología moderna, porque permiten hacer modificaciones muy específicas del genoma que vale la pena analizar con detalle, debido a sus importantes aplicaciones presentes y futuras.

TERAPIA GÉNICA:•En la actualidad, la dotación genética

de una célula puede ser modificada mediante la introducción de un gen

normal en el organismo diana que sustituya al gen defectuoso en su

función; es lo que se denomina terapia génica .

•La terapia génica se puede definir como el conjunto de técnicas que permiten vehiculizar secuencias de ADN o de ARN al interior de células

diana .

1. Terapia génica de células germinales :

2. Terapia génica somática:

•Agrupa las técnicas en las que el material genético se introduce directa- mente en las células del organismo, sin que se produzca su extracción ni manipulación in vitro. La gran ventaja de las técnicas in vivo sobre la terapia

génica in vitro es su mayor sencillez .

TERAPIA GÉNICA IN VIVO

•Comprende todos aquellos protocolos en los que las células a tratar son extraídas del paciente, aisladas, crecidas en cultivo y sometidas al Sus principales ventajas son el permitir la elección del tipo de célula a tratar, mantener un estrecho control sobre todo el proceso, y la mayor eficacia de la

transducción genética. proceso de transferencia in vitro.

TERAPIA GÉNICA EX VIVO:

TRANSFERENCIA GÉNICA

La terapia génica requiere que se transfieran eficientemente los genes clonados a células enfermas, de manera que los genes introducidos sean expresados en cantidad adecuada. Tras la transferencia génica, los genes insertados se pueden llegar a integrar en los cromosomas de la célula, o bien quedar como elementos genéticos extra cromosómicos (episomas).

Genes integrados en cromosomas:

La ventaja de que el gen se integre en el cromosoma es que puede perpetuarse por replicación cromosómica tras la división celular. Como las células de la progenie también contienen los genes introducidos, se puede obtener una expresión estable a largo plazo. Además, las células madre no sólo dan lugar a las células maduras del tejido, sino que al mismo tiempo se renuevan ellas mism

as.) .

Genes no integrados :

Algunos sistemas de transferencia génica están diseñados para insertar genes en células donde pueden quedar como elementos extra cromosómicos (episomas) y tener una expresión elevada. Si las células están dividiéndose activamente, el gen introducido puede no segregar igualmente a las células hijas, por lo que la expresión a largo plazo puede ser un problema.

Métodos de transferencia génica:Para alcanzar un determinado efecto biológico en terapia génica es necesario introducir de manera eficaz la secuencia génica de interés en la célula diana y conseguir su expresión. Estos objetivos suponen contar con un adecuado sistema de vehiculización o transferencia y, al mismo tiempo, disponer de promotores adecuados para conseguir la máxima expresión del gen insertado en la célula.

a. MARCAJE CELULARConsiste en introducir, junto con el gen terapéutico, uno o más genes que permitirán identificar y seleccionar aquellas células diana que hayan incorporado el transgén. Así, por ejemplo, el marcaje con un gen que confiere resistencia a neomicina permite la detección selectiva de las células cuando se hacen crecer en un me- dio que contiene dicho antibiótico.

b) TERAPIA GÉNICA DE LAS ENFERMEDADES MONOGÉNICASLas enfermedades hereditarias comprenden trastornos de muy diversa índole, en los que un gen defectuoso determina que no se sintetice una proteína específica, o bien que se elabore una proteína anormal.En ambos casos, la ausencia de la proteína normal puede ocasionar muy diversas manifestaciones clínicas, según la función estructural o enzimática que normalmente ejerce dicha proteína en las células.

Terapia génica del cáncer:

•En la actualidad se considera que las alteraciones genéticas desempeñan un papel esencial en la patogenia del cáncer. Por una parte, los oncogenes son genes que pueden producir transformación maligna cuando se expresan de forma inadecuada debido a mutación, a Los protooncogenes son los genes normales que desempeñan un importante papel en la proliferación y diferenciaciones celulares normales, pero que son susceptibles de ser mutados y convertirse en oncogenes, provocando

la aparición de cáncer. ampliación, o a nueva disposición.

TERAPIA GÉNICA DE LA INFECCIÓN POR VIH

:

•Actualmente, la infección por el Virus de la Inmune deficiencia Humana (VIH) se considera una enfermedad genética de carácter adquirido, ya que el virus retro transcribe su ARN genómico e integra el ADN de doble hélice resultante en el cromosoma de la célula huésped, de modo que es capaz de modular las funciones de la célula para, finalmente, suprimir el sistema inmune. Por ello, el SIDA es en la actualidad un claro objetivo de la terapia génica. Se han realizado ya numerosos estudios sobre el tratamiento de la infección por el VIH mediante terapia génica, tanto in vitro en diferentes líneas celulares como in vivo en anima- les de experimentación. Asimismo, en la actualidad se están ensayando diversos

protocolos clínicos de terapia génica para el tratamiento del SIDA.

Gracias…