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Enfermedades neurodegenerativas
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La deposición de la proteína amiloide (Aß) es una carácterística de la enfermedad de Alzheimer. La forma patológica contiene 42 aminoacidos en vez de 40 y forma agregados llamados placas amiloides
Moscas con Alzheimer
La tecnología de Drosophila permite inducir la enfermedad en los ojos de la moscaCrowther et al Neuroscience 132 (2005)
Wildtype control
GMR-Gal4> UAS-Aß1-42GMR-Gal4> UAS-Aß1-42
Placas amiloides
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Estos experimentos han permitido identificar una droga (Congo Red), que mitiga el efecto de la enfermedad en moscas
Wildtype (mosca normal)
Different forms of Alzheimer disease
AD + Congo red
AD + Congo red
AD
AD
Las moscas con Alzheimer viven menos
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Experimentos para inactivar la agregación de la proteína amiloide, responsable de la enfermedad
PLOS Biol. 2010
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Tratamiento de pacientes de Cáncer con el fármaco GDC-0449 (New England JM Sept 2009)
33 pacientes cáncer epidérmico avanzado
18 – mejora significativa11 – expansión del cáncer bloqueada 4 – no se observa mejoria
Paciente con meduloblastoma agresivo (estadio terminal)
Comienzo del tratamiento Dos meses después Un mes mas tarde
Ya se conoce la causa de la reactivacion de la enfermedad ( Science, 2009): una mutacion somática que hace a las células tumorales insensibles a GDC-0449 sin afectar la actividad hedhehog
Desarrollado por GeneTech, GDC-0449 se une a la proteína Smo y bloquea su función, por lo que se inactiva la via hedgehog