Download - íNdice de propensión
USO DEL PROPENSITY SCORE COMO
HERRAMIENTA PARA MEJORAR LA
POTENCIA ESTADÍSTICA EN ESTUDIOS
HOSPITALARIOS.
Pedro Antonio de la Rosa Fernández-Pacheco
MIR-4 Medicina Preventiva y Salud Pública
Unidad Docente de Medicina Preventiva y Salud Pública de Navarra
Situación de la investigación en MIRs
• Gran presión laboral/asistencial: limitado tiempo para
trabajo de campo: bases de datos pequeñas
• Bases de datos de diversos servicios fundamentalmente
observacionales: sesgos
• Escaso tamaño muestral: poca potencia estadística.
• Típicos estudios:
• Estudios descriptivos: encuestas de satisfacción, prevalencias, etc.
• Estudios analíticos sobre efectividad de un tratamiento
• No significativos por poco tamaño muestral: no publicables
• Estudios multicéntricos, si tienen suerte…
¿Qué tratamiento elegirá?
• Ensayos Clínicos Aleatorizados:
• Controlan factores de confusión conocidos y
desconocidos
• Estudios observacionales
• Sometidos a confusión y sesgos
¿ ?
Maneras de controlar confusión
• Regresión:
• Permite ajuste multivariable
• Ajustar por demasiadas variables puede comprometer resultados
• Estratificación
• Se pierde potencia estadística
• Complicado estratificar por varios factores de confusión
• Otros: Índice de propensión
• Permite ajustar por muchas variables simulando aleatorización
• Puede controlar parcialmente sesgos de inclusión.
• No ajusta por factores de confusión desconocidos.
Propensity Score
• Posibilidad de que un participante sea incluido en un
grupo de tratamiento o en otro en función de otras
variables.
Density
0 1 Propensity score
Region of common support
Density of scores for
participants
High probability of participating given X
Density of scores for non- participants
Pasos para ajustar por Prop Sc.
1. Necesidad de datos representativos y comparables
para grupos de tratamiento
2. Usar un modelo de regresión logística para estimar
propensión a formar de un grupo u otro en función de
otras variables
3. Crear el Propensity Score de los valores predichos por
el modelo de regresión logística.
• 0-1
• 0: 100% de no recibir un tratamiento X
• 1: 100% de sí recibir un tratamiento X
• predict (STATA), create predicted values (SPSS)
Probabilidad de tratamiento según
variables seleccionadas
_cons 10.34058 28.80144 0.84 0.402 .0440259 2428.742
cardiopatia 1.033704 1.029055 0.03 0.973 .1469005 7.273937
diabetes 1.178056 1.292798 0.15 0.881 .1371066 10.12218
fontainepre .5499491 .3484369 -0.94 0.345 .1588612 1.903825
tasctotal 1.063534 .4988906 0.13 0.896 .4240954 2.667101
stentfspopl~o Odds Ratio Std. Err. z P>|z| [95% Conf. Interval]
Log likelihood = -13.59335 Pseudo R2 = 0.0382
Prob > chi2 = 0.8974
LR chi2(4) = 1.08
Logistic regression Number of obs = 23
. logistic stentfs tasct fontainepre diab cardiop
Creamos la el índice según la Y de la
ecuación de la regresión
end of do-file
.
(option pr assumed; Pr(stentfspopliteo))
. predict propensity
Estratificamos el índice de propesión en
cuantiles (por ejemplo: 3) . xtile propensity3= propensity, nq(3)
Realizamos el análisis estratificando por
los cuantiles del índice de propensión
Stratified by propensity3
fumador 2.523577 3.587748 0.65 0.515 .1555501 40.9414
fontainepost 2.901779 4.15097 0.74 0.456 .1758036 47.89618
nuevotasct 2.096103 .9555162 1.62 0.104 .8578066 5.121957
edad 1.056061 .0739245 0.78 0.436 .9206714 1.21136
sexo .2897663 .3370855 -1.06 0.287 .0296377 2.833033
stentfspopl~o .0653005 .0905887 -1.97 0.049 .004306 .9902702
_t Haz. Ratio Std. Err. z P>|z| [95% Conf. Interval]
. stcox stentfs sexo edad nuevotasct fontainepost fum , strata(propensity3)
¿Qué hemos hecho con todo esto?
• Simular una aleatorización, al realizar estratos en los que
todos los participantes tienen la misma posibilidad de
recibir un grupo de tratamiento u otro según nuestras
variables. Es como una “aleatorización a posteriori” • Ensayos Clínicos Aleatorizados:
• Estudios observacionales con índice de propensión
¿Qué variables empleo?
• Actualmente es un tema en discusión
1. Todas las variables
2. Las variables que influyan en la exposición
3. Las variables que influyan en el desenlace
4. Las variables que influyan en ambas
• Se acepta variables con una p<0.100 para el factor de estudio
(el objetivo del índice de propensión no es ver qué variables se
asocia al tratamiento, sino usar esas variables para ajustar
mejor. Por eso usamos intervalos mayores)
Ejemplo 1:
Comparación de la supervivencia de pacientes con hepatocarcinoma e invasión portal tratados con sorafenib o radioembolización
• Estudio multicéntrico en 4 hospitales. 73 pacientes
• Problema: pacientes con sorafenib suelen ser los más graves en función a muchas variables, y eso repercute también en supervivencia.
• Se emplea modelo de regresión de cox estratificando por índice de propensión
• Índice de propensión: diámetro, ehd, bilirrubina, inl, clip
Regresión de COX SIN índice de propensión.
Variable HR p
Tratamiento con RE 0,49 0,018 Edad 1,01 0,367 Sexo (Mujer) 0,91 0,9 ECOG 1 1,56 0,195 ECOG > 2 2,87 0,016 Bilirrubina 2,39 0,011
Regresión de COX. CON índice de propensión
Variable HR p
Tratamiento con RE 0,37 0,006 Edad 1,01 0,308 Sexo (Mujer) 0,95 0,888 ECOG 1 1,66 0,163 ECOG > 2 3,25 0,011 Bilirrubina 2,80 0,004
Ejemplo 2:
• ¿La cirugía endovascular en sector fémoro poplíteo ó distal puede condicionar la posterior realización de un bypass distal?
• Estudio restrospectivo. 23 pacientes.
• Valora indicación de bypass proximal vs distal en pacientes con intervención previa (angioplastia o stent) que ha fracasado.
• Problema: Stent suele elegirse para pacientes con enfermedad vascular proximal.
Características de los pacientes
Tratamiento Stent ATP distal
Sexo (Mujeres) 37,5 57,1 0,382 Edad 1,01 0,367 0,815 Hipertensión 87,5% 85,7% 0,907 Fumador 68,8% 57,1% 0,591 Diabetes 75% 71,4% 0,858 Dislipemia 81,3% 85,7% 0,795 Insuf. renal crónica 25% 42,8% 0,392 Comorbilidad 68,8% 71,4% 0,898 Cardiopatía 50% 42,9% 0,752 Obesidad 31,3% 42,9% 0,591 TASC femoropóplíteo 2 31,25% 68,6%
0,016 TASC femoropoplíteo 3 28,6% 28,6%
• Índice de propensión: TASC distal y proximal previo, Fontaine previo, diabetes, cardiopatía, tabaco
Regresión de COX SIN índice de propensión.
Variable HR p
Stent femoropopliteo 0,15 0,058 Sexo (Mujer) 0,38 0,410 Edad 1,09 0,304 TASC proximal y distal 1,43 0,298 Fontaine 7,22 0,133 Fumador 1,49 0,696
Regresión de COX SIN índice de propensión.
Variable HR p
Angioplastia distal 0,10 0,036 Sexo (Mujer) 0,31 0,319 Edad 1,06 0,441 TASC proximal y distal 1,89 0,124 Fontaine 4,23 0,296 Fumador 1,61 0,657
Ventajas del Índice de Propensión
• Controla confusión de estudios hospitalarios por
variables clínicas, presentes en todos los hospitales
• Permite disminuir tamaños muestrales necesarios.
• “Estadísticamente fácil de calcular”
Desventajas
• Selección de variables en discusión
• Sólo controla por factores de confusión conocidos.